La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la terapia genica di Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics per il trattamento di una rara malattia del sangue che richiede trasfusioni regolari, in pazienti di età pari o superiore a 12 anni, ha dichiarato martedì Vertex.

La terapia, denominata Casgevy, è stata approvata per la beta talassemia dipendente da trasfusione e si basa sulla tecnologia di editing genico CRISPR, vincitrice del Premio Nobel.

La decisione fa di Casgevy la seconda approvazione negli Stati Uniti, dopo che l'autorità sanitaria, a dicembre, l'aveva approvata per la malattia falciforme, un'altra malattia ereditaria del sangue.

Casgevy richiede la somministrazione attraverso centri di trattamento autorizzati con esperienza nel trapianto di cellule staminali, ha detto Vertex. (Servizio di Mariam Sunny a Bengaluru; Editing di Shailesh Kuber)