Vertex Pharmaceuticals Incorporated annuncia che la presentazione di un nuovo farmaco per Exagamglogene Autotemcel (Exa-Cel) è stata accettata per l'esame prioritario da parte di Health Canada per il trattamento della malattia falciforme e della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato che la sua New Drug Submission (NDS) per exagamglogene autotemcel (exa-cel) è stata accettata per l'esame prioritario da parte di Health Canada per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da malattia a cellule falciformi (SCD) con crisi vaso-occlusive ricorrenti (VOC) e per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta talassemia dipendente da trasfusione (TDT). La NDS farà parte di una revisione allineata con le organizzazioni di Health Technology Assessment (HTA), l'Agenzia canadese per i farmaci e le tecnologie nella salute (CADTH) e l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) in Quebec. Con la Revisione Prioritaria, la tempistica di revisione convenzionale di 300 giorni si riduce a 180 giorni.

L'NDS è supportato dai risultati degli studi di Fase 3 in corso, CLIMB-111 e CLIMB-121, nonché da uno studio di follow-up a lungo termine, CLIMB-131.