ETF Verve Therapeutics, Inc.

Verve Therapeutics, Inc. è un'azienda di farmaci genetici in fase clinica. L'azienda è focalizzata sullo sviluppo di un nuovo approccio alla cura delle malattie cardiovascolari (CVD), trasformando il trattamento da una gestione cronica a farmaci di editing genetico a ciclo unico. I programmi principali dell'Azienda comprendono VERVE-101, VERVE-102 e VERVE-201, che mirano a geni che sono stati convalidati come bersagli per ridurre il colesterolo delle lipoproteine a bassa densità (LDL-C), una delle cause principali della malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD). VERVE-101 e VERVE-102 sono progettati per disattivare in modo permanente il gene PCSK9 nel fegato e sono stati sviluppati inizialmente per l'ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH). VERVE-201 è progettato per disattivare in modo permanente il gene ANGPTL3 nel fegato e viene inizialmente sviluppato per l'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) e per l'ipercolesterolemia refrattaria, in cui i pazienti presentano ancora un'elevata LDL-C nonostante il trattamento con le terapie standard di cura massimamente tollerate.