Vor Bio dimostra con successo l'editing multiplo delle cellule staminali ematopoietiche per un trattamento AML di nuova generazione, presentato all'EHA.
10 giugno 2022 alle 14:00
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Vor Bio ha annunciato il successo del primo editing duale di CD33 e CLL-1 nelle cellule staminali ematopoietiche umane (HSC), dimostrando i continui progressi del suo nuovo approccio per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML). I dati saranno presentati al Congresso dell'Associazione Europea di Ematologia a Vienna, in Austria. I dati preclinici dimostrano che la delezione multipla mediante CRISPR/Cas9 di CD33 e CLL-1 dalle cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPC) umane CD34+ ha mantenuto la funzione delle cellule e la persistenza a lungo termine dopo l'innesto in vivo, con un alto livello di editing, nessuna controselezione e un rischio minimo di traslocazione rispetto alle cellule di controllo non modificate. Inoltre, la modifica genetica delle HSPC per rimuovere alcuni bersagli della superficie cellulare non compromette la loro funzione e queste cellule a doppia ingegneria hanno mostrato una protezione significativa dall'immunoterapia mirata in vitro. La LAM è il tipo più comune di leucemia acuta negli adulti ed è caratterizzata da un'eccessiva proliferazione di cellule progenitrici mieloidi immature e dalla loro incapacità di differenziarsi correttamente in cellule ematiche mature. Il trapianto di CSE da donatore sano è lo standard di cura e attualmente circa il 40% dei pazienti con AML che ricevono il trapianto di CSE subisce una ricaduta del cancro, con tassi di sopravvivenza a due anni inferiori al 20%, evidenziando la necessità di nuovi approcci terapeutici per questi pazienti.
Vor Biopharma Inc. è un'azienda di terapie di ingegneria cellulare e genomica in fase clinica. L'azienda è impegnata a combinare un approccio innovativo di ingegneria del paziente con terapie mirate per fornire soluzioni ai pazienti affetti da neoplasie ematologiche. La sua piattaforma proprietaria sfrutta l'esperienza nella biologia delle cellule staminali ematopoietiche (HSC), nell'ingegneria del genoma e nello sviluppo di terapie mirate per modificare geneticamente le HSC e rimuovere i bersagli di superficie espressi dalle cellule tumorali. Il candidato principale dell'Azienda, le cellule staminali ematopoietiche ingegnerizzate (eHSC), includono il tremtelectogene empogeditemcel (trem-cel), per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e di altri tumori del sangue. È progettato per sostituire lo standard di cura nei trapianti per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (AML) e altri tumori del sangue. Il suo VBP101 è uno studio di Fase I/II, multicentrico, in aperto, per la prima volta nell'uomo, di trem-cel in pazienti con AML.
Vor Bio dimostra con successo l'editing multiplo delle cellule staminali ematopoietiche per un trattamento AML di nuova generazione, presentato all'EHA.