Vor Bio ha annunciato il successo del primo editing duale di CD33 e CLL-1 nelle cellule staminali ematopoietiche umane (HSC), dimostrando i continui progressi del suo nuovo approccio per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML). I dati saranno presentati al Congresso dell'Associazione Europea di Ematologia a Vienna, in Austria.
I dati preclinici dimostrano che la delezione multipla mediante CRISPR/Cas9 di CD33 e CLL-1 dalle cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPC) umane CD34+ ha mantenuto la funzione delle cellule e la persistenza a lungo termine dopo l'innesto in vivo, con un alto livello di editing, nessuna controselezione e un rischio minimo di traslocazione rispetto alle cellule di controllo non modificate. Inoltre, la modifica genetica delle HSPC per rimuovere alcuni bersagli della superficie cellulare non compromette la loro funzione e queste cellule a doppia ingegneria hanno mostrato una protezione significativa dall'immunoterapia mirata in vitro.
La LAM è il tipo più comune di leucemia acuta negli adulti ed è caratterizzata da un'eccessiva proliferazione di cellule progenitrici mieloidi immature e dalla loro incapacità di differenziarsi correttamente in cellule ematiche mature. Il trapianto di CSE da donatore sano è lo standard di cura e attualmente circa il 40% dei pazienti con AML che ricevono il trapianto di CSE subisce una ricaduta del cancro, con tassi di sopravvivenza a due anni inferiori al 20%, evidenziando la necessità di nuovi approcci terapeutici per questi pazienti.