Vor Biopharma Inc. ha annunciato VBP101, il suo studio di Fase 1/2a multicentrico, open-label, first-in-human di trem-cel (ex VOR33) in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML). Questi dati sono stati presentati da Guenther Koehne, MD, PhD, Vicedirettore e Primario del Trapianto di Sangue e Midollo e dell'Oncologia Ematologica presso il Miami Cancer Institute del Baptist Health South Florida, in una presentazione su poster al Congresso dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) 2023 a Francoforte, Germania. Come precedentemente riportato, la conta dei neutrofili e delle piastrine è stata mantenuta nel paziente 1 che ha ricevuto dosi multiple di Mylotarg a 0,5 mg/m2, suggerendo una protezione dall'ematotossicità indotta da Mylotarg.

L'Azienda ha anche annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha autorizzato la sua domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per VCAR33ALLO, una terapia a base di cellule T derivate da donatori sani allogenici che utilizza un recettore antigenico chimerico (CAR) che si lega specificamente al CD33. Trem-cel sarà studiato nello studio clinico VBP301, che si concentrerà su pazienti che hanno avuto una ricaduta dopo un trapianto allogenico di cellule staminali, in cui le cellule T prelevate dal donatore originale sono utilizzate come materiale di partenza per il prodotto farmaceutico. VBP101 è uno studio di Fase 1/2a, multicentrico, in aperto, first-in-human, di trem-cel (VOR33) in partecipanti con AML sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali con antigene leucocitario umano (HLA).

Trem-cel è un prodotto terapeutico di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPC) allogeniche modificate con genoma CRISPR/Cas9, privo della proteina CD33.