180 Life Sciences Corp. ha annunciato, in seguito alla pubblicazione di dati promettenti di uno studio di Fase 2b sul Dupuytren nel numero di giugno 2022 di The Lancet Rheumatology, che 180 Life Sciences ha avviato consultazioni preliminari con le agenzie regolatorie nel Regno Unito e negli Stati Uniti, con l'assistenza di Kinexum, il consulente regolatorio della Società. In occasione di un incontro di consulenza scientifica con la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (UK MHRA), il 18 maggio 2022, l'Azienda ha presentato i risultati dello studio di Fase 2b e ha ricevuto indicazioni sul percorso da seguire per un ulteriore sviluppo.

L'Azienda attende un feedback formale da parte dell'UK MHRA. La Food and Drug Administration degli Stati Uniti (US FDA) ha accettato di fornire una risposta scritta al materiale informativo dell'Azienda, compresi i risultati della sperimentazione di Fase 2B, su una richiesta di incontro di Tipo C. Si prevede che la guida della FDA darà forma alla strategia di sviluppo clinico della Società negli Stati Uniti.

La fibrosi della mano, nota come malattia di Dupuytren, è una comune condizione cronica e progressiva che causa l'arricciamento irreversibile delle dita nel palmo e può essere molto invalidante. Circa il 20-35% dei pazienti con un nodulo palmare progredisce fino alla contrattura delle dita. In base all'analisi dei dati disponibili pubblicamente, l'azienda stima che circa 12 milioni di pazienti negli Stati Uniti, 2,5 milioni nel Regno Unito e 22 milioni nell'Unione Europea abbiano la malattia di Dupuytren.

Attualmente, non esiste un trattamento approvato per la malattia in fase iniziale e i pazienti devono aspettare che la malattia progredisca con la perdita della funzione della mano prima di sottoporsi a un intervento chirurgico o a un trattamento con collagenasi. Purtroppo, la malattia tende a ripresentarsi dopo questi trattamenti. Lo studio di Fase 2b1 è stato progettato come uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia dell'iniezione locale del trattamento anti-Fattore di necrosi tumorale (TNF), adalimumab, nei partecipanti con malattia di Dupuytren in fase iniziale ed è stato guidato dal Professor Jagdeep Nanchahal, medico-scienziato presso l'Università di Oxford e Presidente del Consiglio di Consulenza Clinica di 180 Life Sciences, che ha detto: “Questo studio rappresenta la traduzione clinica dei risultati di laboratorio, in cui l'azienda ha identificato il TNF come bersaglio terapeutico2,3, e lo studio clinico di Fase 2a con intervallo di dosi per identificare la dose ottimale e la formulazione4 efficace nel ridurre i miofibroblasti”, le cellule che generano i cordoni che causano l'arricciamento delle dita nel palmo.

Lo studio ha reclutato 140 pazienti da due siti nel Regno Unito. I pazienti sono stati randomizzati 1:1 al braccio di trattamento o al placebo. I pazienti nel braccio di trattamento hanno ricevuto quattro iniezioni di 40 mg di adalimumab in 0,4 ml al basale, che è stato determinato come più efficace nel precedente studio di Fase 2a, a tre, sei e nove mesi. I pazienti sono stati seguiti a 12 e 18 mesi.

I criteri di idoneità includevano adulti con malattia di Dupuytren in fase iniziale e un nodulo clinicamente distinto con una chiara storia di progressione nei sei mesi precedenti. La sperimentazione è stata finanziata dall'Health Innovation Challenge Fund (Wellcome Trust, Department of Health and Social Care) e da 180 Life Sciences e sponsorizzata dall'Università di Oxford.