9 Meters Biopharma, Inc. ha annunciato i risultati preliminari positivi dello studio VIBRANT (VurolenatIde for short Bowel syndrome Regardless of pArenteral support requiremeNT), la sua sperimentazione di Fase 2 di vurolenatide, un agonista proprietario del recettore GLP-1 a lunga durata d'azione, in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti adulti con sindrome dell'intestino corto (SBS). Sulla base dei risultati positivi di questo studio di Fase 2 e di altri dati di supporto, è stato fissato un incontro di fine Fase 2 con la FDA per la metà del terzo trimestre. I risultati preliminari topline si basano sui dati di un blocco di randomizzazione completo e sono destinati a supportare un incontro di fine fase 2.

Lo studio rimane in corso e in cieco per raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e potenzialmente consentire l'utilizzo dei risultati completi a sostegno di una futura presentazione NDA. I risultati si basano sui primi 11 pazienti randomizzati con una distribuzione appropriata tra i quattro bracci dello studio in corso e hanno identificato con successo la dose e l'intervallo di dosaggio più efficaci e tollerabili, destinati a progredire nello studio di Fase 3 previsto. Complessivamente, 7 degli 11 pazienti hanno soddisfatto la definizione di efficacia primaria di responder al TSO (riduzione maggiore o uguale al 10% rispetto al basale del TSO medio nelle 24 ore) nel periodo di valutazione dell'efficacia di 6 settimane.

Il braccio dello studio che si prevede di portare avanti nella Fase 3 ha mostrato una riduzione media del TSO superiore al 25%. Il volume del supporto parenterale, un endpoint secondario, è stato valutato durante il periodo di trattamento di 6 settimane. Tre dei cinque pazienti dello studio con necessità di supporto parenterale, tutti assegnati in modo casuale al farmaco attivo, hanno dimostrato una diminuzione media (definita come maggiore o uguale al 20%) della richiesta di volume di supporto parenterale durante il periodo di trattamento.

La vurolenatide è stata generalmente ben tollerata, con effetti collaterali lievi o moderati e transitori, tra cui nausea e vomito, tipici degli agonisti del GLP-1. Non ci sono stati eventi avversi che hanno portato al ritiro anticipato dallo studio. Sono stati segnalati due eventi avversi gravi, ritenuti non correlati al farmaco in studio; in entrambi i casi si trattava di infezioni del catetere centrale, che sono comuni nei pazienti con una linea centrale.

I risultati complessivi dello studio supportano e si basano sui risultati del precedente studio di Fase 1b/2a di 9 Meters sulla vurolenatide nella SBS. L'Azienda prevede di comunicare ulteriori dettagli dello studio e i piani per la sperimentazione di Fase 3 dopo l'incontro di fine Fase 2 con la FDA, previsto per la metà del terzo trimestre. Attualmente l'Azienda prevede di avviare lo studio di Fase 3 VIBRANT-2 già nel quarto trimestre del 2022.

I piani per lo studio, compresa l'identificazione del sito e il reclutamento, sono ben avviati.