Abliva AB (publ) ha annunciato che l'azienda ha ora incluso il numero target di pazienti richiesto per lo screening nell'ondata 1 dello studio FALCON. Lo studio rimane quindi in linea con l'inizio del dosaggio di tutti i pazienti dell'Onda 1 entro la fine dell'anno, con l'analisi intermedia verso la metà del 2024. Abliva sta attualmente conducendo lo studio FALCON, uno studio clinico di Fase 2 globale, randomizzato, controllato con placebo e potenzialmente registrativo, che valuta l'efficacia di KL1333 in pazienti adulti affetti da malattia mitocondriale che presentano affaticamento e miopatia. Il numero target di pazienti richiesto per lo Screen 1 dello studio è stato raggiunto. I pazienti selezionati sono stati e continueranno ad essere valutati per l'inizio del dosaggio nello studio, con l'obiettivo che tutti i pazienti idonei inizino il dosaggio entro la fine del 2023. Nello studio FALCON, i pazienti che soddisfano i criteri iniziali vengono valutati durante un periodo di screening, durante il quale viene confermato il loro background genetico e una linea di base di affaticamento e miopatia costante. I pazienti che soddisfano i criteri necessari iniziano il dosaggio al termine del periodo di screening.
Lo studio FALCON ha un disegno di studio adattivo con un'analisi ad interim che determinerà il numero finale di pazienti da reclutare nello studio completo (Ondata 1+ Ondata 2) per supportare un set di dati potenzialmente registrativi.