Acurx Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che i risultati dello studio clinico ibezapolstat di Fase 2 nei pazienti con infezione da C. difficile (CDI) sono stati presentati il 30 aprile al 34° Congresso dell'ESCMID Global (Società Europea di Microbiologia Clinica e Malattie Infettive), che si è tenuto a Barcellona, Spagna, dal 27 al 30 aprile 2024. Kevin Garey, PharmD, MS, FIDSA, Professore e Presidente dell'University of Houston College of Pharmacy, Sperimentatore Principale per gli aspetti di microbiologia e microbioma del programma di sperimentazione clinica di ibezapolstat e membro del Comitato Scientifico Consultivo di Acurx, ha tenuto una presentazione orale dal titolo: A Phase 2, Randomized, Double-Blind Study of Ibezapolstat Compared with Vancomycin for the Treatment of Clostridioides difficile Infection. La presentazione ha incluso ulteriori analisi dei dati clinici e microbiologici del segmento di Fase 2b dello studio.

Questi dati rafforzano i risultati precedenti relativi alle proprietà antirecidiva di ibezapolstat e giustificano un ulteriore sviluppo negli studi di Fase 3, con ulteriori studi sul microbioma previsti per confermare i meccanismi alla base di questi risultati clinici. Lo studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo (Fase 2a) è stato completato e seguito da un segmento in doppio cieco, randomizzato, controllato con attività e non di inferiorità (Fase 2b) in 28 siti di sperimentazione clinica statunitensi, che insieme comprendono lo studio clinico di Fase 2. L'azienda è fiduciosa che, sulla base delle proprietà antirecidivanti di ibezapolstat, i suoi studi siano in grado di garantire un ulteriore sviluppo nella sperimentazione di Fase 3. L'Azienda è fiduciosa che, sulla base del tasso di guarigione clinica di Fase 2 di ibezapolstat, pari al 96%, e del tasso di guarigione storico della vancomicina, pari a circa l'81% (Vancocin®?

Prescribing Information, gennaio 2021), l'azienda dimostrerà la non inferiorità di ibezapolstat rispetto alla vancomicina negli studi di Fase 3, in conformità con la Guidance for Industry dell'FDA (ottobre 2022). Il segmento di sperimentazione clinica di Fase 2b è stato interrotto a causa del successo. L'Azienda ha preso questa decisione in consultazione con i suoi consulenti medici e scientifici e con gli statistici, sulla base dei dati aggregati osservati in cieco e di altri fattori, tra cui il costo per mantenere i siti di sperimentazione clinica e la lentezza delle iscrizioni dovuta a COVID-19 e alle sue conseguenze.

L'Azienda ha stabilito che la sperimentazione si è svolta come previsto per entrambi i trattamenti, ibezapolstat e l'antibiotico di controllo vancomicina (uno standard di cura per trattare i pazienti con CDI), con alti tassi di guarigione clinica osservati in tutta la sperimentazione. Lo studio di Fase 2b era stato originariamente progettato per essere uno studio di non inferiorità (NI) e successivamente modificato per includere un'analisi di efficacia ad interim con revisione da parte di un Comitato Indipendente di Monitoraggio dei Dati (IDMC). Nello studio clinico di Fase 2, l'Azienda valuterà anche la farmacocinetica (PK) e i cambiamenti del microbioma e verificherà le proprietà antirecidiva del microbioma, compresa la variazione rispetto al basale della diversità alfa e dell'abbondanza batterica, in particolare la crescita eccessiva di specie del microbiota intestinale sano Actinobacteria e Firmicute phylum durante e dopo la terapia.

Nel giugno 2018, ibezapolstat è stato designato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense come Prodotto Qualificato per le Malattie Infettive (Qualified Infectious Disease Product, QIDP) per il trattamento dei pazienti con CDI e sarà idoneo a beneficiare degli incentivi per lo sviluppo di nuovi antibiotici stabiliti nell'ambito del Generating New Antibiotic Incentives Now (GAIN) Act. Nel gennaio 2019, la FDA ha concesso la designazione "Fast Track" a ibezapolstat per il trattamento dei pazienti con CDI. I risultati effettivi potrebbero differire materialmente da quelli indicati da tali dichiarazioni previsionali a causa di vari fattori importanti, tra cui: se ibezapolstat beneficerà della designazione QIDP; se ibezapolStat avanzerà nel processo di sperimentazione clinica in modo tempestivo; se i risultati delle sperimentazioni cliniche di ibezapolstat giustificheranno la presentazione di domande di approvazione per la commercializzazione, e se la presentazione di domande di commercializzazione approvate, e se l'approvazione delle sperimentazioni cliniche della sperimentazione.