Adaptimmune Therapeutics plc ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la revisione prioritaria della sua domanda di licenza biologica (BLA) per afami-cel, una terapia sperimentale a base di cellule T ingegnerizzate per il sarcoma sinoviale avanzato. La domanda ha una data d'azione prevista dal Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 4 agosto 2024. L'accettazione è sostenuta dai dati positivi della coorte 1 dello studio pivotale SPEARHEAD-1, che ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia.

I dati dello studio sono stati presentati alla riunione annuale della Società di Oncologia del Tessuto Connettivo (CTOS) 2023. Afami-cel è una terapia ingegnerizzata a base di cellule T del recettore delle cellule T (TCR), mirata al bersaglio tumorale MAGE A4 e progettata come trattamento a dose singola per il Sar Coma sinoviale avanzato. L'ultima terapia approvata dalla FDA per il trattamento in questo contesto è stata quella di Votrient nel 2012.

La presentazione del BLA per afami-cel è stata supportata dai dati clinici dello studio pivotale SPEARHEAD-1, che ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia; il 39% dei pazienti che hanno ricevuto afami-cel ha avuto risposte cliniche con una durata mediana della risposta di ~12 mesi (CTOS 2022). La sopravvivenza globale mediana (mOS) è stata di ~17 mesi in SPEARHEAD-1 rispetto alla mOS storica di <12 mesi per le persone con sarcoma sinoviale che hanno ricevuto afami-cel che hanno ricevuto afami-cel ha dimostrato un tasso di risposta impressionante di ~39% tra i pazienti pesantemente pretrattati con sarcoma sinoviale avanzato e una sopravvivenza mediana di circa 17 mesi. Questa accettazione è supportata dai dati positivi della Coorte1 dello studio pivotale SPEARhead-1, che ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia.

I dati di questo studio sono stati presentati al Meeting annuale della ConnectIVE Tissue Oncology Society ("CTOS") 2023. Afami-cel è una terapia a base di cellule T ingegnerizzate con recettore delle cellule T (TCR), mirata ai bersagli tumorali MAGE A4 e progettata come trattamento a dose singola per il sarcoma sinoviale avanzato. L'ultimo trattamento approvato dalla FDA in questo contesto è stato quello di Votrient nel 2012. La presentazione della BLA per afami-cell è stata supportata dai dati clinici dello studio pivotale SPEARHEAD-1, che ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia.

Il 39% dei pazienti che hanno ricevuto Afami-cel ha avuto risposte cliniche con una durata mediana della risposta di circa 12 mesi (CTOS 2022). La sopravvivenza globale mediana (OS) è stata di ~17 mesi nello SPEARhead-1, rispetto alla OS storica di <12 mesi per le persone con sarcoma sinoviale che hanno ricevuto due o più linee di terapia precedenti.