Aileron Therapeutics ha fornito un aggiornamento aziendale e ha delineato le priorità strategiche della società per il 2022. Aileron sta sviluppando ALRN-6924 per proteggere selettivamente le cellule sane nei pazienti con tumori p53-mutati per ridurre o eliminare gli effetti collaterali indotti dalla chemioterapia. Quasi 1 milione di pazienti ogni anno vengono diagnosticati con un cancro p53-mutato nei soli Stati Uniti, e Aileron impiega un approccio di medicina di precisione per trattare esclusivamente quei pazienti con tumori p53-mutati che stanno ricevendo la chemioterapia. ALRN-6924 è progettato per proteggere selettivamente le cellule sane di questi pazienti dalla chemioterapia senza proteggere le cellule tumorali. Questo nuovo concetto è noto come chemioprotezione selettiva. La riduzione o l'eliminazione di molteplici effetti collaterali indotti dalla chemioterapia dovrebbe migliorare la tollerabilità della chemioterapia, il che dovrebbe comportare un minor numero di riduzioni della dose e ritardi della chemioterapia, e questo dovrebbe migliorare l'efficacia della chemioterapia. Aileron prevede di avviare un nuovo studio clinico nel 1H22 per valutare ALRN-6924 per la protezione contro il midollo osseo indotto dalla chemioterapia e altre tossicità in pazienti con cancro al seno ER+/HER2- trattati con un regime di chemioterapia a base di doxorubicina + ciclofosfamide e docetaxel, noto anche come AC-D. Lo studio di fase 1b arruolerà fino a 30 pazienti in uno studio a gruppi paralleli con una coorte di espansione della dose. Aileron fornirà maggiori dettagli sul disegno dello studio sul cancro al seno neoadiuvante pianificato al momento dell'inizio dello studio. Aileron sta attualmente arruolando pazienti negli Stati Uniti e nell'UE con NSCLC avanzato mutato per p53 in trattamento con carboplatino di prima linea più pemetrexed con o senza inibitori del checkpoint immunitario. Come precedentemente guidato, Aileron prevede di riferire risultati intermedi su 20 pazienti nel 2Q22, e risultati topline su 60 pazienti nel 4Q22. Aileron ha dosato i primi 10 pazienti nello studio e prevede di condurre una valutazione di sicurezza in cieco su questi pazienti dopo un ciclo nel 1Q22, come precedentemente guidato. Aileron sta continuando a portare avanti il suo studio farmacologico di Fase 1 che sta valutando l'induzione di ALRN-6924s dell'arresto del ciclo cellulare indotto da p21 in cellule sane e normali del midollo osseo e altri tipi di cellule in volontari sani che ricevono ALRN-6924. L'azienda ha presentato i dati iniziali dello studio nel 2021, confermando il meccanismo d'azione del romanzo p53 biomarker-driven dei farmaci, così come i suoi effetti farmacodinamici, compreso il tempo di insorgenza, la grandezza e la durata. Lo scopo dello studio è quello di sviluppare un regime di dosaggio universale per ALRN-6924 per l'uso come agente di chemioprotezione in una serie di chemioterapie e tumori p53-mutati. Aileron prevede di riferire ulteriori risultati dello studio quest'anno.