Akari Therapeutics, Plc ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la Designazione di Malattia Pediatrica Rara a nomacopan per il trattamento della microangiopatia trombotica pediatrica correlata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT-TMA). La designazione di Malattia Pediatrica Rara è un'importante aggiunta alle designazioni di Farmaco Orfano e Fast Track precedentemente concesse dall'FDA per nomacopan nella HSCT-TMA pediatrica. Il Programma di Designazione e Voucher per Malattie Pediatriche Rare dell'FDA è un riconoscimento della necessità significativa di trattamenti approvati per le malattie pediatriche rare e intende incoraggiare lo sviluppo di questi trattamenti.

Nell'ambito di questo programma, uno sponsor che riceve l'approvazione di una domanda di nuovo farmaco (NDA) o di una domanda di licenza biologica (BLA) per una malattia pediatrica rara può avere diritto a un Voucher di Revisione Prioritaria (PRV). Un PRV è prezioso perché può essere riscattato per ottenere una revisione prioritaria per una successiva domanda di commercializzazione per un prodotto diverso o può essere venduto a terzi.