Akero Therapeutics, Inc. ha riferito un'analisi di 36 settimane di SYMMETRY, uno studio di Fase 2b di 96 settimane che valuta l'efficacia e la sicurezza del suo prodotto di punta efruxifermin (EFX) nei pazienti con cirrosi compensata (F4) dovuta a steatoepatite non alcolica (NASH). È stata osservata una tendenza per l'endpoint primario del miglioramento della fibrosi a 36 settimane, con il 22% e il 24% dei gruppi trattati con EFX da 28 mg e 50 mg, rispettivamente, che hanno registrato un miglioramento di almeno una fase della fibrosi epatica e nessun peggioramento della NASH, rispetto al 14% del placebo. Inoltre, il 4% dei pazienti in ciascuno dei gruppi trattati con EFX ha registrato un miglioramento della fibrosi a tre o due stadi senza peggioramento della NASH?

da cirrosi compensata (F4) a F1 o F2, rispetto allo 0% del placebo. Sono stati osservati tassi statisticamente significativi di risoluzione della NASH nel 63% e nel 60% dei pazienti alla settimana 36 per i gruppi trattati con EFX da 28 mg e 50 mg, rispettivamente, rispetto al 26% del placebo, che rappresentano i tassi di risposta più elevati riportati finora per la risoluzione della NASH in questa popolazione di pazienti. Per entrambi i gruppi EFX sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi anche nei marcatori non invasivi del danno epatico e della fibrosi, nella sensibilizzazione all'insulina e nelle lipoproteine.

I pazienti con cirrosi dovuta alla NASH hanno una prognosi infausta. A meno che non ricevano un trapianto, solo la metà sopravvive oltre i 5 anni. Ciò è dovuto a una popolazione fortemente impoverita di cellule epatiche normalmente funzionanti, che lasciano il fegato con una capacità molto minore di svolgere le sue numerose funzioni, vitali per la salute del paziente.

Non solo le probabilità di sopravvivenza sono scarse, ma quando la cirrosi progredisce verso lo scompenso e la malattia allo stadio terminale, la qualità di vita del paziente è gravemente compromessa. Ciò sottolinea l'elevata necessità medica insoddisfatta di arrestare almeno la progressione o, preferibilmente, di invertire la cirrosi dovuta alla NASH.