Algernon Pharmaceuticals Inc. ha annunciato di aver deciso di portare avanti l'indagine su NP-120 (Ifenprodil) per l'IPF con la tosse come indicazione chiave. Di conseguenza, la Società ha annunciato di aver presentato una richiesta di designazione orfana alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti (“U.S. FDA”) per l'uso di Ifenprodil come trattamento per l'IPF. Sostenere lo sviluppo e la valutazione di nuovi trattamenti per le malattie rare attraverso la designazione orfana è una priorità per la FDA statunitense e per altre giurisdizioni (Europa) che hanno programmi orfani simili. La designazione orfana qualifica gli sponsor a ricevere incentivi, tra cui crediti d'imposta per le sperimentazioni cliniche qualificate, l'esenzione dalle tasse d'uso e una potenziale esclusività di mercato di sette anni dopo l'approvazione.

La designazione è disponibile solo per le malattie rare, definite dalla FDA statunitense come quelle che colpiscono meno di 200.000 pazienti negli Stati Uniti, e la ricerca dell'Azienda indica che l'IPF potrebbe rientrare in questa categoria. L'IPF è un tipo di patologia polmonare cronica caratterizzata da un declino progressivo e irreversibile della funzione polmonare e dalla cicatrizzazione (fibrosi) dei polmoni. Non esiste una cura per l'IPF e attualmente non esistono procedure o farmaci in grado di rimuovere le cicatrici dai polmoni.

Almeno il 70%-85% dei pazienti con IPF è affetto da tosse secca non produttiva, che spesso può peggiorare con lo sforzo. L'Azienda ha deciso di concentrarsi sul proseguimento dello studio di Ifenprodil per l'IPF con tosse, dopo aver raggiunto l'endpoint co-primario chiave nello studio di Fase 2a sull'IPF con tosse cronica. Nello studio, i pazienti che hanno ricevuto Ifenprodil non hanno registrato alcun peggioramento della loro funzione polmonare e un miglioramento significativo della frequenza della tosse associata all'IPF.

Inoltre, sono stati osservati miglioramenti nelle misure della gravità della tosse e della qualità della vita riferite dai pazienti. Il farmaco è stato anche confermato come sicuro e ben tollerato nello studio.