Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato una collaborazione con Novartis per sfruttare la comprovata tecnologia proprietaria siRNA di Alnylam per inibire un obiettivo scoperto al Novartis Institutes for BioMedical Research, che potenzialmente porterà allo sviluppo di un trattamento progettato per promuovere la ricrescita di cellule epatiche funzionali e per fornire un'alternativa al trapianto per i pazienti con insufficienza epatica. La malattia epatica allo stadio terminale (ESLD) è una malattia progressiva, il più delle volte derivante dalla cirrosi, caratterizzata dalla distruzione del tessuto epatico sano e dalla perdita della funzione epatica critica. La malattia ha un profondo impatto sulla qualità della vita dei pazienti, ed è responsabile di oltre un milione di morti ogni anno a livello globale. Attualmente, il trapianto di fegato è l'unico trattamento per l'ESLD, ma i trapianti sono procedure invasive e la disponibilità di organi per i pazienti che ne hanno bisogno è limitata. Esiste un bisogno significativo di alternative medicinali al trapianto che rigenerino il tessuto epatico e ripristinino i processi metabolici e sintetici essenziali che sono gestiti dal fegato. Durante l'esclusiva collaborazione di ricerca triennale, Alnylam svilupperà e testerà potenziali siRNA utilizzando saggi specifici per il target sviluppati da Novartis. Una volta identificato un candidato principale, l'ulteriore sviluppo e la ricerca clinica saranno condotti da Novartis. L'RNAi (RNA interference) è un processo cellulare naturale di silenziamento dei geni che rappresenta una delle frontiere più promettenti e in rapido progresso nella biologia e nello sviluppo dei farmaci. La sua scoperta è stata annunciata come "una grande scoperta scientifica che accade una volta ogni decennio circa", ed è stata riconosciuta con l'assegnazione del premio Nobel 2006 per la fisiologia o la medicina. Sfruttando il naturale processo biologico di RNAi che si verifica nelle cellule, Alnylam ha sviluppato una nuova classe di farmaci noti come terapeutici RNAi è ora una realtà. Gli small interfering RNA (siRNA), le molecole che mediano l'RNAi e che compongono la piattaforma terapeutica RNAi di Alnylam, funzionano a monte delle medicine attuali mettendo potentemente a tacere l'RNA messaggero (mRNA), i precursori genetici che codificano le proteine che causano la malattia o il percorso della malattia, impedendone così la produzione. Si tratta di un approccio rivoluzionario con il potenziale di trasformare la cura dei pazienti con malattie genetiche e di altro tipo.