Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i risultati positivi dello studio di Fase 3 HELIOS-B di vutrisiran, una terapia RNAi in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi ATTR con cardiomiopatia (ATTR-CM). Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario, dimostrando una riduzione statisticamente significativa del composito di mortalità per tutte le cause e di eventi cardiovascolari ricorrenti durante il periodo in doppio cieco sia nella popolazione complessiva (HR 0,718, p-value 0,0118; n=654) che nella popolazione in monoterapia (pazienti che non ricevevano tafamidis al basale; HR 0,672, p-value 0,0162; n=395). Lo studio ha anche dimostrato miglioramenti statisticamente significativi in tutti gli endpoint secondari, sia nella popolazione complessiva che in quella in monoterapia.

Questo include misure chiave di progressione della malattia: test del cammino di 6 minuti (6-MWT), Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) e classe New York Heart Association (NYHA) al mese 30 (p < 0,025 per tutti). È importante notare che il trattamento con vutrisiran ha anche ridotto la mortalità per tutte le cause nella popolazione complessiva (HR 0,645, p < 0,025) e nella popolazione in monoterapia (HR 0,655, p < 0,05) fino al Mese 42. Si trattava di un'analisi intent-to-treat prespecificata che includeva fino a sei mesi di dati dell'estensione in aperto.

Inoltre, vutrisiran ha dimostrato effetti coerenti sull'endpoint primario composito e su tutti gli endpoint secondari in tutti i sottogruppi chiave, compreso l'uso di tafamidis al basale, il tipo di malattia ATTR e le misure di gravità della malattia. Nello studio HELIOS-B, vutrisiran ha dimostrato una sicurezza e una tollerabilità incoraggianti, in linea con il suo profilo consolidato. I tassi di eventi avversi (AE), AE gravi e AE che hanno portato all'interruzione del farmaco in studio sono stati simili tra i bracci vutrisiran e placebo. Non sono stati osservati AE =3% in più nel braccio vutrisiran rispetto al braccio placebo.

HELIOS-B è uno studio multicentrico globale di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato e alimentato per valutare l'efficacia e la sicurezza di vutrisiran sulla riduzione della mortalità per tutte le cause e degli eventi cardiovascolari ricorrenti come endpoint primario composito nei pazienti affetti da amiloidosi ATTR con cardiomiopatia nelle popolazioni complessive e in monoterapia. Lo studio ha randomizzato 655 pazienti adulti con amiloidosi ATTR (ereditaria o wild-type) con cardiomiopatia. I pazienti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere vutrisiran 25 mg o placebo per via sottocutanea una volta ogni tre mesi, durante un periodo di trattamento in doppio cieco fino a 36 mesi.

Dopo il periodo in doppio cieco, tutti i pazienti idonei rimasti nello studio possono ricevere vutrisiran in un periodo di estensione in aperto. I risultati dettagliati dello studio HELIOS-B sono stati presentati come abstract di ultima generazione alla Società Europea di Cardiologia. L'Azienda prevede di procedere con la presentazione delle domande di autorizzazione a livello mondiale a partire dalla fine dell'anno, compreso il deposito di una domanda supplementare di nuovo farmaco presso la Food and Drug Administration degli Stati Uniti, utilizzando un Voucher di revisione prioritaria.