Alterity Therapeutics Limited ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nello studio clinico di Fase 2 di ATH434 nell'Atrofia Sistemica Multipla (MSA), una malattia parkinsoniana rara e altamente debilitante. Pur essendo simile alla malattia di Parkinson, la MSA progredisce più rapidamente e causa una profonda disabilità. Oltre ai sintomi motori caratteristici della malattia di Parkinson, l'MSA si manifesta con una compromissione più grave del sistema nervoso autonomo, con conseguente disfunzione della vescica e incapacità di mantenere una pressione sanguigna normale, oltre a movimenti scoordinati o goffi che contribuiscono alle cadute.

Non sono note le cause o i fattori di rischio specifici associati alla malattia. Lo studio clinico di Fase 2 è un'indagine randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo di ATH434 in pazienti con MSA in fase iniziale. Lo studio esplorerà l'effetto del trattamento con ATH434 sui biomarcatori di imaging e proteici, come l'aggregazione di -sinucleina e l'eccesso di ferro, che contribuiscono in modo importante alla patologia dell'MSA.

Gli endpoint clinici e dei biomarcatori consentiranno una valutazione completa dell'efficacia di ATH434, oltre alla caratterizzazione della sicurezza e della farmacocinetica. Lo studio prevede di arruolare circa 60 pazienti adulti che riceveranno una delle due dosi di ATH434 o placebo. I pazienti riceveranno il trattamento per 12 mesi, il che fornirà l'opportunità di rilevare i cambiamenti negli endpoint di efficacia per ottimizzare il disegno di uno studio definitivo di Fase 3.