Alterity Therapeutics ha annunciato che il primo partecipante in Australia è stato trattato nello studio clinico di Fase 2 di ATH434 nell'Atrofia Sistemica Multipla (MSA), una malattia parkinsoniana rara e altamente debilitante. Lo studio clinico di Fase 2 è un'indagine randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo di ATH434 in pazienti con MSA in fase iniziale. Lo studio valuterà l'effetto del trattamento con ATH434 sui biomarcatori di neuroimmagine e proteici per dimostrare l'impegno del bersaglio e gli endpoint clinici per dimostrare l'efficacia, oltre alle valutazioni della sicurezza e della farmacocinetica.

I biomarcatori selezionati, tra cui il ferro cerebrale e l'aggregazione di -sinucleina, contribuiscono in modo importante alla patologia della MSA e sono quindi bersagli appropriati per dimostrare l'attività del farmaco. Come chaperone del ferro, ha un eccellente potenziale per il trattamento della malattia di Parkinson e di vari disturbi parkinsoniani come l'Atrofia Sistemica Multipla (MSA). ATH434 ha completato con successo gli studi di Fase 1, dimostrando che l'agente è ben tollerato e ha raggiunto livelli cerebrali paragonabili a quelli efficaci nei modelli animali di MSA.

ATH434 è attualmente studiato in uno studio clinico di Fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, su pazienti con MSA in fase iniziale. ATH434 ha ottenuto la designazione Orphan per il trattamento della MSA dalla FDA statunitense e dalla Commissione Europea. Atrofia sistemica multipla L'atrofia sistemica multipla (mSA) è una rara malattia neurodegenerativa caratterizzata da un'insufficienza del sistema nervoso autonomo e da una compromissione del movimento.

I sintomi riflettono la progressiva perdita di funzione e la morte di diversi tipi di cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale.