Amicus Therapeutics, Inc. fornisce una guida agli utili per l'anno 2024
28 febbraio 2024 alle 13:02
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Amicus Therapeutics, Inc. ha fornito una guida agli utili per l'anno 2024. Per l'intero anno 2024, l'azienda prevede una crescita del fatturato totale di Galafold tra l'11% e il 16% al CER.
Amicus Therapeutics, Inc. è una società di biotecnologie, che si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la distribuzione di nuovi farmaci per le malattie rare. Le sue due terapie commercializzate sono Galafold, la prima monoterapia orale per le persone affette dalla malattia di Fabry che presentano varianti genetiche suscettibili, e Pombiliti + Opfolda, un nuovo trattamento progettato per migliorare l'assorbimento dell'enzima attivo nei tessuti chiave della malattia per gli adulti affetti dalla malattia di Pompe ad esordio tardivo. Come monoterapia somministrata per via orale, Galafold è progettato per legarsi all'enzima endogeno alfa-galattosidasi A (alfa-Gal A) e stabilizzarlo nei pazienti con varianti genetiche identificate come amenabili in un test di amenabilità basato su cellule secondo le buone pratiche di laboratorio (GLP). Pombiliti + Opfolda consiste in un enzima rhGAA ingegnerizzato in modo esclusivo, la cipaglucosidasi alfa-atga, con una struttura di carboidrati ottimizzata per migliorare l'assorbimento lisosomiale, somministrato in combinazione con miglustat che funziona come stabilizzatore dell'enzima.
AMICUS THERAPEUTICS, INC. 
