Amicus Therapeutics, Inc. fornisce una previsione di fatturato per l'anno 2024
07 gennaio 2024 alle 22:00
Condividi
Amicus Therapeutics, Inc. ha fornito una guida alle entrate per l'anno 2024. Amicus si concentra sulle seguenti quattro priorità strategiche chiave per il 2024: Ottenere una crescita del fatturato Galafold a due cifre (11%-16% al CER).
Amicus Therapeutics, Inc. è una società di biotecnologie, che si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la distribuzione di nuovi farmaci per le malattie rare. Le sue due terapie commercializzate sono Galafold, la prima monoterapia orale per le persone affette dalla malattia di Fabry che presentano varianti genetiche suscettibili, e Pombiliti + Opfolda, un nuovo trattamento progettato per migliorare l'assorbimento dell'enzima attivo nei tessuti chiave della malattia per gli adulti affetti dalla malattia di Pompe ad esordio tardivo. Come monoterapia somministrata per via orale, Galafold è progettato per legarsi all'enzima endogeno alfa-galattosidasi A (alfa-Gal A) e stabilizzarlo nei pazienti con varianti genetiche identificate come amenabili in un test di amenabilità basato su cellule secondo le buone pratiche di laboratorio (GLP). Pombiliti + Opfolda consiste in un enzima rhGAA ingegnerizzato in modo esclusivo, la cipaglucosidasi alfa-atga, con una struttura di carboidrati ottimizzata per migliorare l'assorbimento lisosomiale, somministrato in combinazione con miglustat che funziona come stabilizzatore dell'enzima.