Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica in fase commerciale. L'azienda è impegnata nella scoperta e nello sviluppo di trattamenti per le malattie neurodegenerative. L'Azienda si concentra sullo sviluppo e sulla commercializzazione dei suoi prodotti candidati: AMX0035 per il trattamento della sindrome di Wolfram e per il trattamento della paralisi sopranucleare progressiva, e AMX0114, l'oligonucleotide antisenso dell'Azienda che ha come target la calpaina-2 per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). AMX0035 è un doppio inibitore dell'apoptosi della risposta proteica non ripiegata (UPR)-Bax, composto da PB e TURSO (noto anche come TUDCA). Avexitide dell'Azienda è un antagonista del recettore del peptide-1 del glucagone (GLP-1) sperimentale e di prima classe, che è stato valutato in cinque studi clinici per l'ipoglicemia post-bariatrica (PBH) ed è stato studiato anche nell'iperinsulinismo congenito (HI), due indicazioni caratterizzate da ipoglicemia iperinsulinemica.