Annexon, Inc. ha presentato nuove analisi di ANX007 dallo studio di Fase 2 ARCHER nell'atrofia geografica (GA) e nuovi dati preclinici sul ruolo di C1q nell'eliminazione patogena delle sinapsi dei fotorecettori e sulla loro protezione con il blocco di C1q nella GA. ANX007 è un frammento legante l'antigene (Fab) non pegilato, primo nella categoria, progettato per bloccare C1q e l'attivazione della cascata del complemento classico localmente nell'occhio con una formulazione intravitreale, ed è il primo candidato terapeutico per il trattamento della GA a ricevere la designazione di Medicinale Prioritario (PRIME) da parte dell'Agenzia Europea dei Medicinali. I dati sono stati presentati al Meeting Annuale 2024 dell'Associazione per la Ricerca sulla Visione e l'Oftalmologia (ARVO).

Nello studio clinico di Fase 2 ARCHER, randomizzato, multicentrico, in doppia maschera e controllato con sham, ANX007 ha fornito una protezione costante contro la perdita della vista in un'ampia popolazione di pazienti con GA. ANX007 ha fornito una protezione statisticamente significativa, dipendente dal tempo e dalla dose, contro la perdita della vista nei pazienti con GA, misurata dalla migliore acuità visiva corretta (BCVA) a 15 lettere, l'endpoint funzionale ampiamente accettato e clinicamente significativo. Si stima che la GA colpisca un milione di persone negli Stati Uniti e otto milioni di persone nel mondo, limitando gravemente la loro indipendenza e causando frustrazione, ansia e difficoltà emotive.

Sono ancora necessari trattamenti efficaci che preservino la vista, poiché nessuna terapia attualmente approvata ha dimostrato negli studi clinici di prevenire in modo significativo la perdita della vista.