Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ha annunciato che ARCT-032 presenterà i risultati della Fase 1 in volontari sani e i nuovi dati intermedi della Fase 1b in pazienti affetti da fibrosi cistica per ARCT-032, una terapia inalatoria a base di mRNA per il trattamento della fibrosi cistica, in occasione della 47a Conferenza Europea sulla Fibrosi Cistica, il 7 giugno 2024. Arcturus presenterà i risultati della Fase 1 in volontari sani. ARCT-032 ha ricevuto la designazione di Prodotto Medicinale Orfano dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e la designazione di Farmaco Orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della Fibrosi Cistica.

ARCT-032 utilizza la piattaforma aerosolizzata LUNAR di Arcturus, mediata da lipidi, per veicolare l'RNA messaggero CFTR nei polmoni. Il programma ARCT-032 è supportato da dati preclinici in roditori, furetti e primati, oltre a dimostrare il ripristino dell'espressione e della funzione di CFTR nelle cellule epiteliali bronchiali umane.