Ascendis Pharma A/S ha annunciato i risultati di enliGHten, lo studio di estensione in aperto che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di TransCon hGH come trattamento una volta alla settimana per bambini e adolescenti con deficit dell'ormone della crescita (GHD). I risultati sono stati condivisi nel poster LB-17 all'ESPE 2023, il meeting annuale della Società Europea di Endocrinologia Pediatrica che si terrà all'Aia dal 21 al 23 settembre. Lo studio enliGHten ha arruolato 298 partecipanti (età media 10,3 anni) provenienti dallo Studio di Fase 3 heiGHt di pazienti pediatrici GHD naïve al trattamento e dallo Studio di Fase 3 fliGHt di pazienti pediatrici GHD che passano dal trattamento quotidiano con somatropina.

I pazienti in questi studi hanno ricevuto un totale di 6 anni di trattamento con TransCon hGH. Al momento della conclusione dello Studio enliGHten, 81 partecipanti sono stati designati come pazienti che hanno completato il trattamento, in base alla determinazione del loro medico che il trattamento per la GHD pediatrica non era più necessario. Di questi partecipanti al trattamento, il 59% ha raggiunto o superato l'altezza media SDS dei genitori, con una durata media del trattamento con TransCon hGH di 3,2 anni.

I pazienti che hanno completato il trattamento? Il punteggio medio di deviazione standard dell'altezza (SDS) al basale, all'inizio dello studio di estensione in aperto, era di -1,6, rispetto a un SDS medio di altezza di -0,4 (raggiungimento di un'altezza simile a quella dei genitori?) alla visita finale dello studio. Al momento della visita finale, tutti i partecipanti al trattamento erano allo stadio Tanner IV o V, una categorizzazione dello sviluppo fisico durante la pubertà.

TransCon hGH è stato generalmente sicuro e ben tollerato. Gli eventi avversi più comunemente riportati nel corso della sperimentazione sono stati classificati come infezioni, lesioni e disturbi respiratori/toracici/medici. La maggior parte degli eventi avversi erano di gravità lieve e non correlati al trattamento.

Nessun evento avverso ha portato all'interruzione del trattamento dello studio. Informazioni su TransCon hGH (Lonapegsomatropina): TransCon hGH (lonapegsomatropin) è un prodrug di somatropina somministrato una volta alla settimana, progettato per fornire un rilascio prolungato di somatropina attiva, non modificata. La somatropina non modificata e non legata rilasciata da lonapegsomatropin ha la stessa sequenza di 191 aminoacidi e le stesse dimensioni (22 kDa) dell'ormone della crescita endogeno.

TransCon hGH è approvato e commercializzato come SKYTROFA® (lonapegsomatropina-tcgd) negli Stati Uniti e come SKYTROFA® (lonapegsomatropina) nell'Unione Europea come trattamento una volta alla settimana per bambini e adolescenti con GHD.