I risultati esplorativi aggiornati dello studio TOPAZ-1 di Fase III hanno mostrato che IMFINZI (durvalumab) di AstraZeneca, in combinazione con la chemioterapia standard, ha dimostrato un beneficio clinicamente significativo in termini di sopravvivenza globale (OS) a tre anni per i pazienti con carcinoma delle vie biliari (BTC) avanzato. Questi risultati di TOPAZ-1, che rappresentano il follow-up di sopravvivenza più lungo mai riportato per uno studio globale, randomizzato di Fase III in questo contesto, saranno presentati il 18 aprile alla 2024 Cholangiocarcinoma Foundation Conference a Salt Lake City, Utah. A più di tre anni (follow-up mediano di 41,3 mesi), i risultati hanno mostrato che IMFINZI più chemioterapia ha ridotto il rischio di morte del 26% rispetto alla sola chemioterapia (sulla base di un hazard ratio [HR] di 0,74; intervallo di confidenza [CI] al 95%, 0,63-0,87).

La OS mediana è stata di 12,9 mesi per la chemioterapia IMFINZIplus rispetto a 11,3 mesi per la sola chemioterapia. Più del doppio dei pazienti con il regime basato su IMFINZI era vivo a tre anni rispetto alla sola chemioterapia (14,6% contro 6,9%). Lo studio TOPAZ-1 ha raggiunto l'endpoint primario di OS nell'ottobre 2021 in un'analisi ad interim pianificata, dimostrando che la combinazione ha ridotto il rischio di morte del 20% rispetto alla sola chemioterapia (sulla base di un HR di 0,80; 95% CI, 0,66-0,97; 2-sided p=0,021 ad una soglia di significatività statistica di 0,03).

IMFINZI più chemioterapia ha continuato ad essere ben tollerato, senza nuovi segnali di sicurezza osservati con un follow-up più lungo. I risultati hanno mostrato che il 15,4% dei pazienti ha sperimentato eventi avversi gravi correlati al trattamento con IMFINZI più chemioterapia rispetto al 17,3% con la sola chemioterapia.