aTyr Pharma, Inc. ha fornito ulteriori dettagli sui suoi piani per avviare uno studio di Fase 2 del suo candidato terapeutico principale, efzofitimod, nei pazienti con sclerosi sistemica (SSc, nota anche come sclerodermia) associata a malattia polmonare interstiziale (ILD), in seguito all'approvazione di una domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, annunciata all'inizio di quest'anno. L'efzofitimod è un potenziale immunomodulatore di prima classe, che riduce le risposte immunitarie innate e adattive in presenza di stati patologici infiammatori controllati, attraverso la modulazione selettiva della neuropilina-2 (NRP2). L'azienda sta attualmente studiando efzofitimOD nei pazienti con sarcoidosi polmonare, una forma importante di ILD, in uno studio globale di Fase 3 chiamato EfzofitimOD. La patologia della SSc-ILD è guidata dalle stesse cellule immunitarie che sono centrali nella patologia della sarcoidosi polmonare, e l'NRP2 è upregolato su queste cellule. EfzofitIMod ha anche dimostrato di ridurre i principali marcatori pro-infiammatori che sono centrali in questa patologia in uno studio clinico su pazienti con sarcoidosi polmonare. A Efzofitamod è stata concessa la designazione di farmaco orfano dalla FDA statunitense per il trattamento della SSc e la designazione Fast Track per il trattamento della S Sc-ILD. La sclerosi sistemica è una malattia cronica, progressiva e autoimmune, caratterizzata da infiammazione e fibrosi dei tessuti connettivi in tutto il corpo, compresa la pelle e altri organi interni. La SSc che si manifesta nei polmoni si chiama SSc-ILD. Informazioni su Efzofitimod aTyr sta sviluppando efzofitimod come potenziale terapia per i pazienti con malattia polmonare fibrotica. Efzofitimod, una proteina di fusione
che comprende il dominio immunomodulatore dell'istidil-tRNA sintetasi fuso con la regione FC di un anticorpo umano
, è un modulatore selettivo della neuropilina-2 che riduce la risposta immunitaria innata e adattativa in
stati patologici infiammatori. L'indicazione principale di efzofitimod è la sarcoidosi polmonare, una forma importante di
malattia polmonare interstiziale. La prova di concetto clinica di efzofitimod è stata recentemente stabilita in uno studio di Fase 1b/2a a dosi
ascendenti multiple, controllato con placebo, su pazienti con sarcoidosi polmonare, che ha dimostrato
la sicurezza e una risposta coerente alla dose e tendenze di beneficio di efzofitimod rispetto al placebo su
endpoint chiave di efficacia, tra cui la riduzione degli steroidi, la funzione polmonare, i sintomi clinici e i biomarcatori infiammatori. aTyr sta attualmente conducendo
EFZO-FIT(TM), uno studio pivotale globale di Fase 3 su efzofitimod nella sarcoidosi polmonare. Informazioni su aTyr aTyr è un'azienda bioterapeutica impegnata nella scoperta e nello sviluppo di farmaci di prima classe, grazie alla sua
piattaforma proprietaria di tRNA sintetasi. Gli sforzi di ricerca e sviluppo di aTyr si concentrano su un'area
della biologia di recente scoperta, la funzionalità extracellulare e i percorsi di segnalazione delle tRNA sintetasi. aTyr ha costruito un patrimonio di proprietà intellettuale
globale diretto a una potenziale pipeline di composizioni proteiche derivate da 20 geni
di tRNA sintetasi e dai loro bersagli extracellulari. L'obiettivo principale di aTyr è efzofitimod, un candidato di prodotto in fase clinica che
si lega al recettore neuropilina-2 ed è progettato per abbassare l'impegno immunitario nella malattia polmonare fibrotica.