Autolus Therapeutics plc ha annunciato la presentazione dei dati di prima linea dello studio pivotale di Fase 2 FELIX di obe-cel nella Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B r/r dell'adulto, in occasione del meeting annuale della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO) del 2023. Nella coorte morfologica pivotale dello studio FELIX, sono stati arruolati 112 pazienti con leucemia linfoblastica acuta r/r dell'adulto e 94 (84%) sono stati trattati con obe-cel. Il 76% dei pazienti trattati con obe-cel ha ottenuto una risposta completa (CR) o CR con recupero ematologico incompleto (CRi), e il 97% dei pazienti con campioni valutabili era in remissione profonda senza malattia minima residua rilevabile (MRD).

Inoltre, a un follow-up mediano di 9,5 mesi, il 61% dei responder è rimasto in remissione continua senza nuove terapie antitumorali. La cinetica cellulare CAR T dimostra un'eccellente incisione e persistenza CAR T ed è coerente con lo studio precedente ALLCAR19. L'analisi della sicurezza ha dimostrato un profilo di tollerabilità potenzialmente migliore della categoria, con sindrome da rilascio di citochine (CRS) di grado =3 e sindrome da neurotossicità associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS) rispettivamente nel 3% (3/94) e nel 7% (7/94) dei pazienti.

La maggior parte della tossicità è stata osservata nei pazienti con un elevato carico di malattia. In particolare, 6 dei 7 ICANS di Grado =3 sono stati osservati tra i pazienti con un carico tumorale molto elevato, con più del 75% di blasti del midollo osseo al momento della linfodeplezione. Complessivamente, gli eventi avversi di Grado =3 si sono verificati nel 79% dei pazienti, con neutropenia (36,2%) e trombocitopenia (25,5%) più comunemente segnalate.

La produzione è stata affidabile e coerente, con il rilascio del prodotto per il 94% dei pazienti sottoposti a leucaforesi e tempi mediani di consegna di 21 giorni dalla vena al rilascio.