Avidity Biosciences, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy a delpacibart etedesiran (AOC 1001), il principale programma di sviluppo clinico dell'azienda, per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). Delpacibart etedesiran, abbreviato in del-desiran, è un trattamento sperimentale progettato per affrontare la causa principale della DM1, una malattia neuromuscolare progressiva, poco riconosciuta e spesso fatale, senza terapie approvate. Avidity inizierà lo studio pivotale globale HARBOR?

di del-desiran questo trimestre. L'endpoint primario dello studio di Fase 3 HARBOR è il tempo di apertura della mano con il video (vHOT) e gli endpoint secondari chiave includono la forza muscolare, misurata dalla forza di presa della mano e dal punteggio totale del test muscolare quantitativo (QMT), e le attività della vita quotidiana, misurate dal DM1-Activ. Avidity ha recentemente riportato i dati positivi a lungo termine di MARINA-OLE?

che dimostrano l'inversione della progressione della malattia negli adulti affetti da DM1 su più endpoint, tra cui vHOT, forza muscolare e DM1-Activ, rispetto ai dati della storia naturale. Oltre a ricevere la designazione di Breakthrough Therapy da parte della FDA, del-desiran ha ottenuto in precedenza le designazioni di Farmaco Orfano e Fast Track da parte della FDA e la designazione di Orfano da parte dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per il trattamento della DM1.