Avidity Biosciences, Inc. ha annunciato i nuovi dati positivi a lungo termine di AOC 1001, provenienti dallo studio MARINA open-label extension (MARINA-OLE?), che dimostrano l'inversione della progressione della malattia nelle persone affette da distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) attraverso endpoint multipli, tra cui vHOT, forza muscolare e attività della vita quotidiana, rispetto ai dati della storia naturale END-DM1. Questi endpoint sono gli stessi endpoint chiave che saranno utilizzati nello studio globale di Fase 3 HARBOR? per le persone affette da DM1.

L'endpoint primario dello studio di Fase 3 HARBOR è il tempo di apertura della mano con il video (vHOT), e gli endpoint secondari chiave includono la forza muscolare misurata dalla forza di presa della mano e dal punteggio totale del test muscolare quantitativo (QMT), e le attività della vita quotidiana misurate da DM1-Activ. Avidity sta accelerando l'inizio dello studio globale di Fase 3 HARBOR al secondo trimestre del 2024. Avidity ha anche annunciato che delpacibart etedesiran è il nome non proprietario internazionale approvato di AOC 1001, abbreviato in del-desiran.

Del-desiran (AOC 1001) è un trattamento sperimentale progettato per affrontare la causa principale della DM1, una malattia neuromuscolare poco riconosciuta, progressiva e spesso fatale, senza terapie approvate.