Benitec Biopharma Inc. ha annunciato miglioramenti costanti e duraturi nelle valutazioni radiografiche dell'efficienza della deglutizione e nello strumento di outcome riferito dal soggetto, valutati al timepoint di 180 giorni dopo la somministrazione della dose bassa di BB-301 al primo soggetto dello studio (Soggetto 1) trattato nello studio di coorte BB-301 di Fase 1b/2a, a braccio singolo, in aperto, sequenziale, con escalation della dose (NCT06185673) nella distrofia muscolare oculofaringea (OPMD). BB-301 ha ottenuto la designazione di Farmaco Orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dal Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani (COMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). L'attuale aggiornamento dello studio clinico ad interim si concentra principalmente sui risultati a 180 giorni dello studio di deglutizione videofluoroscopico (?VFSS?) sulle valutazioni del Residuo Faringeo Totale (?TPR?, cioè la quantità di cibo solido o di materiale liquido che rimane nella faringe dopo la prima deglutizione) e dello Strumento di Esito Riportato dal Soggetto (ad es, il Sydney Swallow Questionnaire o SSQ?), in quanto i Key Opinion Leader (KOL) che hanno partecipato al recente webcast della Giornata della Ricerca e dello Sviluppo BB-301 nell'aprile 2024 hanno evidenziato il Residuo Faringeo Totale e il SSQ come i marcatori centrali di valore per la valutazione a lungo termine del miglioramento clinicamente significativo nei soggetti con diagnosi di OPMD.

Inoltre, poiché il piano statistico formale per lo studio clinico BB-301 di Fase 1b/2a comprende il confronto tra le valutazioni medie pre-dose e le rispettive valutazioni medie post-dose di 365 giorni per ciascun soggetto, l'aggiornamento intermedio dello studio clinico si concentra su questi confronti quantitativi specifici. Benitec prevede di fornire ulteriori analisi dei dati dello studio clinico intermedio in occasione delle prossime conferenze mediche e dei webcast sponsorizzati dall'azienda e incentrati sulla Ricerca e Sviluppo nel primo trimestre del calendario 2025. Risultati dello studio clinico intermedio a 90 giorni post-dose annunciati in precedenza: Alla valutazione post-dose di 90 giorni dopo la somministrazione del basso dosaggio di BB-301, il Soggetto 1 ha dimostrato miglioramenti nelle valutazioni chiave della VFSS, che si sono correlati con l'osservazione di livelli simili di miglioramento nel SSQ rispetto ai valori medi pre-dose registrati per il Soggetto 1 durante lo Studio di Storia Naturale OPMD, indicando un miglioramento della funzione di deglutizione come riferito dal Soggetto 1. Risultati dello Studio clinico intermedio a 180 giorni post-dose appena riportati: I valori medi post-dose per il TPR sono rimasti significativamente ridotti (cioè, quantità minori di cibo solido e materiale liquido sono rimaste nella faringe dopo il completamento della prima deglutizione) alla valutazione post-dose di 180 giorni dopo la somministrazione della bassa dose di terapia genica BB-301, rispetto ai valori medi pre-dose registrati per il Soggetto 1 durante lo Studio di Storia Naturale OPMD.

In particolare, per tre dei quattro tipi di alimenti valutati durante le valutazioni dello studio radiografico della deglutizione per il Soggetto 1, i valori medi TPR post-dose erano più bassi nelle valutazioni post-dose a 180 giorni rispetto a qualsiasi punto del periodo di osservazione pre-dose di 9 mesi che comprende lo Studio di Storia Naturale OPMD, con il valore medio TPR post-dose per il quarto tipo di alimento simile al valore TPR più basso osservato in qualsiasi punto del periodo di osservazione pre-dose di 9 mesi dello Studio di Storia Naturale OPMD. Anche il punteggio totale registrato per l'SSQ riferito dal Soggetto ha dimostrato una continua riduzione dei sintomi disfagici del Soggetto (cioè, miglioramenti nella capacità di deglutizione del Soggetto) al momento successivo alla somministrazione della dose di 180 giorni, con il punteggio totale dell'SSQ che continua a diminuire e rimane significativamente ridotto rispetto al valore medio pre-dose registrato per il Soggetto 1 durante lo Studio di Storia Naturale OPMD, indicando un maggiore miglioramento della funzione di deglutizione come riferito dal Soggetto 1. È importante notare che, analogamente ai risultati osservati per le valutazioni VFSS del TPR, il punteggio SSQ totale medio post-dose era più basso al momento post-dose di 180 giorni rispetto a qualsiasi momento del periodo di valutazione pre-dose di 9 mesi dello Studio OPMD sulla Storia Naturale.