BioCryst Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i nuovi dati degli studi clinici APeX-S e APeX-2, che hanno valutato ORLADEYO® (berotralstat) per via orale, una volta al giorno, per il trattamento profilattico dell'angioedema ereditario (HAE), dimostrando una riduzione sostenuta dei tassi di attacco e un miglioramento della qualità di vita (QoL) tra i pazienti che convivono con l'HAE, evidenziando il suo profilo come opzione terapeutica profilattica per l'HAE ben tollerata, efficace e conveniente. L'azienda ha anche annunciato ulteriori analisi di nuovi dati reali che dimostrano una riduzione significativa dei tassi di attacco sperimentati dai pazienti che assumono ORLADEYO, oltre ai risultati di un sondaggio che sottolineano un carico significativo della malattia e del trattamento tra i pazienti pediatrici affetti da HAE, come riferito dai loro caregiver. I dati saranno presentati al meeting annuale 2023 dell'American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI), che si terrà a San Antonio, Texas, dal 24 al 27 febbraio 2023.

Punti salienti delle presentazioni BioCryst all'AAAAI 2023: I poster che verranno presentati all'AAAAI includono le analisi degli studi clinici APeX-2 e APeX-S, oltre ai dati reali dei pazienti che assumono ORLADEYO negli Stati Uniti. APeX-2 era uno studio di Fase 3, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, diviso in tre parti, che valutava ORLADEYO rispetto al placebo per la prevenzione degli attacchi di HAE nei pazienti con HAE di Tipo I o di Tipo II. APeX-S è stato uno studio internazionale di Fase 2, in aperto, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di ORLADEYO 110 mg una volta al giorno (QD) e 150 mg QD in pazienti con HAE di Tipo I o Tipo II per un massimo di 96 settimane negli Stati Uniti e 240 settimane in tutti gli altri Paesi.

Complessivamente, gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) riportati in APeX-2 e APeX-S sono stati lievi e transitori, indicando che ORLADEYO è stato generalmente ben tollerato.