BioCryst presenta nuove prove reali che dimostrano una riduzione significativa del ricorso alle risorse sanitarie tra i pazienti con HAE dopo l'inizio di ORLADEYO
09 maggio 2024 alle 13:00
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BioCryst Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato nuove prove reali sull'uso di ORLADEYO (berotralstat) orale, una volta al giorno, dimostrando che i pazienti con angioedema ereditario (HAE) negli Stati Uniti sperimentano riduzioni significative nell'utilizzo delle risorse sanitarie (HRU) dopo l'inizio del trattamento con ORLADEYO. Lo studio è stato presentato in un poster alla conferenza 2024 della Società Internazionale di Farmacoeconomia e Ricerca sugli Esiti (ISPOR), che si è tenuta ad Atlanta dal 5 all'8 maggio 2024. Riduzione del ricorso alle risorse sanitarie nel mondo reale tra i pazienti statunitensi affetti da angioedema ereditario (HAE) dopo l'inizio del trattamento con Berotralstat (Poster #EE477). Il poster ha illustrato i risultati di uno studio retrospettivo sul mondo reale, caratterizzato dall'analisi dei dati amministrativi delle richieste di rimborso dei pazienti con HAE negli Stati Uniti. L'analisi si è concentrata sui pazienti idonei che hanno iniziato ORLADEYO tra dicembre 2020 e dicembre 2022 e che avevano una base di almeno sei mesi di iscrizione continua al piano sanitario prima di iniziare ORLADEYO, compresi i piani sanitari commerciali e pubblici. Oltre alla popolazione complessiva dello studio (n=260), i risultati sono stati stratificati in base a due sottogruppi: i pazienti che avevano una storia di trattamento con profilassi a lungo termine dell'HAE (LTP) (n=126) e i pazienti che erano naïve alla LTP ma avevano una storia di trattamento su richiesta (n=67). La durata media (mediana) del follow-up è stata di 12 (13) mesi per la popolazione complessiva dello studio, 13 (13) mesi per i pazienti con esperienza di trattamento LTP e 13 (14) per i pazienti naïve al trattamento LTP con precedente trattamento on-demand. Nella popolazione complessiva dello studio sono state osservate riduzioni significative dell'HRU dopo l'inizio di ORLADEYO (p < 0,05), tra cui in: Ricoveri per tutte le cause (riduzione del 34%) e visite ambulatoriali o al pronto soccorso (riduzione del 14%), Ricoveri correlati all'angioedema (riduzione del 52%) e visite ambulatoriali o al pronto soccorso (riduzione del 44%), Riduzioni significative sono state osservate anche in entrambi i sottogruppi (p < 0,05), tra cui: Ricoveri correlati all'angioedema (riduzione del 54%) e visite ambulatoriali o al pronto soccorso (riduzione del 37%) tra i pazienti con esperienza di LTP Ricoveri correlati all'angioedema (riduzione del 62%) e visite ambulatoriali o al pronto soccorso (riduzione del 45%) tra i pazienti LTP-naïve con una storia di trattamento on-demand.
BioCryst Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda biotecnologica focalizzata sul miglioramento della vita delle persone affette da malattie mediate dal complemento e da altre malattie rare. L'azienda sfrutta la sua esperienza nella progettazione per sviluppare terapie orali di prima classe a base di piccole molecole e proteine, per colpire malattie difficili da trattare. I suoi prodotti commercializzati includono ORLADEYO per via orale, una volta al giorno, per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) e RAPIVAB (iniezione di peramivir) per il trattamento dell'influenza acuta non complicata negli Stati Uniti. Gli altri prodotti e candidati includono BCX10013, RAPIACTA (iniezione di peramivir), PERAMIFLU (iniezione di peramivir) e programmi di scoperta in fase iniziale. BCX10013 è un inibitore del Fattore D potente e specifico. RAPIACTA si concentra sull'influenza stagionale non complicata. RAPIVAB (peramivir iniezione) è approvato negli Stati Uniti per il trattamento dell'influenza acuta non complicata per i pazienti dai sei mesi in su.
BioCryst presenta nuove prove reali che dimostrano una riduzione significativa del ricorso alle risorse sanitarie tra i pazienti con HAE dopo l'inizio di ORLADEYO