BIOGEN INC. Una forma di iniezione settimanale di Leqembi, somministrata sotto forma di due iniezioni consecutive, potrebbe semplificare l'uso del rivoluzionario trattamento per l'Alzheimer, consentendo potenzialmente ai pazienti di ricevere il farmaco a casa invece di recarsi in un centro di infusione due volte al mese.
La revisione dell'azienda farmaceutica giapponese ha confrontato i dati relativi a 72 pazienti con Alzheimer precoce a cui è stato somministrato Leqembi tramite iniezione sottocutanea con i risultati di studi pivotali precedenti su 898 pazienti che hanno ricevuto il farmaco tramite infusione.
La forma endovenosa (IV) di Leqembi ha ottenuto l'approvazione negli Stati Uniti grazie a quello studio più ampio di 18 mesi che ha dimostrato che il farmaco, che agisce rimuovendo gli ammassi appiccicosi di beta amiloide dal cervello, ha rallentato il declino cognitivo del 27% nelle persone con Alzheimer precoce.
Gli ultimi dati, presentati al meeting Clinical Trials on Alzheimer's Disease di Boston, hanno mostrato che dopo sei mesi di trattamento, la forma iniettata di Leqembi ha rimosso il 14% in più di amiloide rispetto alla formulazione IV approvata.
I livelli di concentrazione ematica del farmaco erano superiori dell'11% con Leqembi sottocutaneo rispetto alla versione endovenosa.
L'idea di avere un trattamento sottocutaneo autosomministrato molto più accessibile è molto importante per questa classe di farmaci. I dati sono stati molto incoraggianti, ha detto il Dr. Eric Reiman, direttore esecutivo del Banner Alzheimer's Institute, che non era affiliato alla sperimentazione clinica.
I tassi di effetti collaterali legati all'infusione o all'iniezione erano più bassi per la formulazione sottocutanea, ma i tassi di effetti collaterali gravi erano più alti.
L'incidenza del gonfiore cerebrale noto come ARIA-E è stata del 16,7% per il gruppo sottocutaneo e del 12,6% per i pazienti endovenosi.
L'ARIA-H, o emorragia cerebrale, si è verificata nel 22,2% dei pazienti sottocutanei rispetto al 17,3% del gruppo endovenoso.
"Riteniamo che la sicurezza sia effettivamente coerente", ha dichiarato in un'intervista Priya Singhal, responsabile dello sviluppo di Biogen.
"Poiché si tratta di una coorte molto piccola", ha detto del gruppo di 72 pazienti, "uno o due casi possono far oscillare i numeri in modo piuttosto significativo".
Eisai e il partner statunitense Biogen hanno dichiarato che intendono richiedere l'approvazione di Leqembi sottocutaneo negli Stati Uniti entro la fine di marzo, sulla base dei dati di 394 pazienti.
Le azioni di Biogen, che hanno chiuso in ribasso del 2,1% a $246,72 nelle normali contrattazioni, erano in rialzo del 3,4% a $255,00 dopo le ore.
DATI TAU BASSI
Separatamente, Eisai ha presentato un'analisi di un piccolo sottogruppo di pazienti del suo studio cardine che presentavano un Alzheimer precoce e bassi livelli di tau, una seconda proteina legata alla progressione della malattia e alla morte delle cellule cerebrali.
Ha rilevato che nella popolazione a basso livello di tau, il 60% dei pazienti ha avuto un miglioramento della funzione cognitiva, rispetto al 28% del gruppo placebo.
Michael Irizarry, responsabile della ricerca clinica presso la divisione neurologica di Eisai, ha riconosciuto in un'intervista che l'Alzheimer in genere non progredisce molto nelle persone nelle prime fasi della malattia, ma ha detto che i dati "supportano il trattamento il più precoce possibile".
Il governo degli Stati Uniti ed Eisai stanno testando Leqembi per vedere se la somministrazione precoce del farmaco può prevenire i sintomi della demenza nelle persone che sono ancora cognitivamente normali, ma che hanno l'amiloide nel cervello.
Il lancio di Leqembi per via endovenosa, che ha un prezzo di listino annuale di 26.500 dollari, è stato lento. I dirigenti di Eisai hanno detto che continuano a prevedere che 10.000 pazienti statunitensi assumeranno il farmaco entro la fine di marzo. (Relazioni di Julie Steenhuysen a Boston e di Deena Beasley a Los Angeles; Redazione di Bill Berkrot e Leslie Adler)
