BioMarin Pharmaceutical Inc. ha annunciato un accordo con l'Associazione Nazionale Tedesca dei Fondi Statutari di Assicurazione Sanitaria (GKV-SV) sull'importo del rimborso di ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec-rvox) per le persone affette da emofilia A grave. Si tratta della prima terapia genica per l'emofilia a ricevere un prezzo federale concordato in Germania. ROCTAVIAN apporta valore alle persone e al sistema sanitario in Germania, in quanto terapia monodose erogata in infusione endovenosa nell'arco di 3-4 ore, al prezzo lordo di 28.933,53 euro per fiala. Questo prezzo per fiala equivale a circa 900.000 dollari per paziente in ricavi netti per BioMarin al tasso di cambio attuale, tenendo conto del peso medio del paziente e del numero di fiale necessarie per il trattamento una tantum, con riduzioni stimate per i consueti sconti e ribassi.

BioMarin e GKV-SV hanno concordato un modello di coorte prospettico basato sui risultati per ROCTAVIAN. Ciò consentirà di aumentare o diminuire i rimborsi futuri, in base ai dati reali raccolti dal Registro Tedesco dell'Emofilia dei pazienti trattati con ROCTAVIAN. Questo accordo, con una durata minima di 3 anni, garantisce la fornitura e il rimborso di ROCTAVIAN ai pazienti idonei in Germania da parte del GKV-SV.

Due pazienti in Germania hanno ricevuto ROCTAVIAN a livello commerciale e 60 persone sono idonee per le fasi successive, in base ai risultati dei test diagnostici di accompagnamento per gli anticorpi del sierotipo 5 del virus adeno-associato (AAV5). Inoltre, sono in corso le trattative finali sui prezzi con l'Agenzia Italiana del Farmaco, che dovrebbero essere formalizzate entro la fine dell'anno 2023. Numerose politiche di copertura che ora includono ROCTAVIAN sono state pubblicate dai principali payer statunitensi.

Mentre i processi di eccezione medica forniscono un percorso di copertura, queste politiche che rappresentano milioni di vite contribuiranno ad aumentare l'accesso al trattamento. L'azienda continua a collaborare con i centri di trattamento dell'emofilia (HTC) in tutto il Paese per istruirli su come somministrare ROCTAVIAN, e molti HTC hanno piani di preparazione entro la fine di quest'anno. Si stima che negli Stati Uniti vi siano circa 6.500 adulti affetti da emofilia A grave. BioMarin prevede che circa 2.500 di questi adulti siano idonei a ricevere ROCTAVIAN in questo momento.