BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) è una società di biotecnologie, impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie che affrontano la causa principale delle condizioni genetiche. I prodotti commerciali di BioMarin includono Vimizim (elosulfase alfa), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (sapropterin dihydrochloride) e Voxzogo (vosoritide). Vimizim è una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della MPS IVA, una malattia da accumulo lisosomiale. Roctavian è una terapia genica con vettore di virus adeno-associato (AAV5), progettata per ripristinare le concentrazioni plasmatiche di fattore VIII nei pazienti con emofilia A grave. Voxzogo è un analogo del peptide natriuretico di tipo C (CNP), iniettabile una volta al giorno, per il trattamento dell'acondroplasia. Brineura è una tripeptidil peptidasi 1 (TPP1) umana ricombinante per il trattamento dei pazienti con CLN2, una forma di malattia di Batten.