BioXcel Therapeutics, Inc. ha annunciato i promettenti dati di prima linea della sperimentazione di Fase 2 di BXCL701, l'attivatore immunitario orale sperimentale dell'Azienda, in combinazione con KEYTRUDA(R) (pembrolizumab) in pazienti affetti da carcinoma prostatico metastatico neuroendocrino a piccole cellule resistente alla castrazione. I dati completi sono stati presentati al Simposio sui tumori genitourinari della Società Americana di Oncologia Clinica del 2023. Il SCNC rappresenta una popolazione di pazienti rara, poco servita e in crescita, con un aumento dei casi di SCNC dovuto all'uso precoce e più diffuso degli inibitori del recettore degli androgeni.

Nel 2022, si stima che ci saranno 268.500(1) nuovi pazienti affetti da cancro alla prostata, con circa 10.740 pazienti che progrediranno a SCNC. Lo studio di Fase 2a è uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di BXCL701 in combinazione con pembrolizumab negli uomini con SCNC. I criteri di eleggibilità includono SCNC de novo o emergente dal trattamento confermato istologicamente, progressione secondo i criteri del PCWG3 e almeno una linea precedente di chemioterapia per il cancro alla prostata localmente avanzato o metastatico.

28 pazienti valutabili con SCNC hanno ricevuto 0,3 mg di BXCL701 due volte al giorno (BID) nei giorni da 1 a 14 di un ciclo di 21 giorni (0,2 mg BID la prima settimana del ciclo 1) più 200 mg di pembrolizumab somministrato per via endovenosa il giorno 1 e ogni 21 giorni successivi. L'endpoint primario dello studio è un tasso di risposta composito definito come RECIST 1.1 e/o conversione del PSA(50) e/o della conta delle CTC. Gli endpoint secondari comprendono la durata della risposta, la sopravvivenza libera da progressione, la sopravvivenza globale e la valutazione dei biomarcatori, misurata dai cambiamenti delle citochine circolanti e dalla correlazione dell'esito con le caratteristiche tumorali basali.