BioXcel Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha designato come programma di sviluppo Fast Track lo studio di BXCL701 in combinazione con un CPI per il trattamento di pazienti con carcinoma prostatico neuroendocrino a piccole cellule metastatico (SCNC) con progressione dopo la chemioterapia e senza evidenza di instabilità microsatellitare. L'FDA concede la designazione Fast Track per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di farmaci per il trattamento di condizioni gravi, per colmare esigenze mediche insoddisfatte e per portare più rapidamente ai pazienti farmaci promettenti. Le terapie a cui viene concessa questa designazione hanno l'opportunità di interagire più frequentemente con l'FDA, di essere sottoposte a una revisione periodica e di essere potenzialmente idonee all'approvazione accelerata e alla revisione prioritaria. Il SCNC, classificato come un tumore "freddo".

rappresenta una popolazione di pazienti sottoservita e in crescita, con casi in aumento grazie all'uso più precoce e diffuso degli inibitori del recettore degli androgeni. Nel 2024, l'American Cancer Society stima che 299.0101 uomini riceveranno una diagnosi di tumore alla prostata negli Stati Uniti, e si prevede che circa il 20% progredirà verso la forma metastatica resistente alla castrazione, più aggressiva, tra cui si stima che 11.960 pazienti progrediranno verso il SCNC2. BXCL701 è un attivatore immunitario innato orale, in fase di sperimentazione, progettato per avviare l'infiammazione nel microambiente tumorale.

Le immunoterapie approvate e sperimentali spesso non riescono ad affrontare i tumori che appaiono "freddi". Pertanto, BXCL701 è in fase di valutazione per determinare se può rendere i tumori "freddi" "caldi", rendendoli più rilevabili dal sistema immunitario.

rendendoli più rilevabili dal sistema immunitario adattativo e facilitando così lo sviluppo di una forte risposta immunitaria antitumorale. I dati preclinici di OnkosXcel Therapeutics supportano la potenziale sinergia di BXCL701 con gli attuali inibitori del checkpoint e con le immunoterapie emergenti dirette ad attivare i linfociti T.

BXCL701 è attualmente in fase di sviluppo come terapia potenziale per il trattamento di forme aggressive di cancro alla prostata e di tumori solidi avanzati che sono refrattari o naïve al trattamento con inibitori del checkpoint. BXCL701 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense in cinque indicazioni: SCNC, leucemia mieloide acuta, tumore del pancreas, melanoma di stadio da IIb a IV e sarcoma dei tessuti molli. Un database clinico di oltre 800 soggetti, con dati raccolti dall'Azienda e da altri, supporta lo sviluppo in corso di BXCL701.