BioXcel Therapeutics, Inc. ha annunciato i dettagli relativi al disegno pianificato della sua prossima sperimentazione TRANQUILITY In-Care di Fase 3 per valutare BXCL501, la formulazione sperimentale proprietaria in film a dissoluzione orale di dexmedetomidina, come potenziale trattamento acuto dell'agitazione associata alla demenza di Alzheimer (AAD) nel contesto assistenziale. Il piano della Società di condurre questa sperimentazione si basa sul feedback ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, in seguito alla recente ricezione dei verbali dell'incontro per la designazione di Terapia di Tipo B/Breakthrough tenutosi con l'agenzia il 20 febbraio 2024. Riassunto del disegno dello studio TRANQUILITY In-Care Pivotal di Fase 3: lo studio TRANQUILITY In-Care è progettato come uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di una dose di 60 mcg di BXCL501 per un periodo di 12 settimane.

Si prevede di arruolare un totale di circa 150 pazienti di 55 anni e più, appartenenti allo spettro di gravità della malattia di Alzheimer, con demenza lieve, moderata e grave, con punteggi all'esame dello stato mentale (MMSE) da 0 a 25, che risiedono in strutture infermieristiche specializzate, unità di cura della memoria o strutture di vita assistita. Si prevede che la sperimentazione arruoli pazienti con agitazione episodica, con i pazienti che si autosomministrano 60 mcg di BXCL501 o placebo quando si verificano episodi di agitazione durante il periodo di sperimentazione. L'endpoint primario dovrebbe essere la variazione rispetto al basale del punteggio totale della Positive and Negative Syndrome Scale-Excitatory Component (PEC) a due ore dalla prima dose.

Si tratta dello stesso endpoint utilizzato nei precedenti studi TRANQUILITY e negli studi che hanno supportato l'approvazione da parte della FDA di IGALMI? (dexmedetomidina) film sublinguale. Si prevede di continuare a valutare l'efficacia attraverso l'esecuzione di ulteriori misure di efficacia PEC e complementari, tra cui l'impressione globale di cambiamento dell'agitazione.

Nell'ambito dello studio TRANQUILITY In-Care, l'Azienda prevede di includere una coorte di fattibilità di 20 pazienti da valutare a domicilio. L'Azienda prevede di generare ulteriori dati di efficacia e sicurezza di Fase 3 nello studio TRANQUILITY In-Care, per ampliare il database oltre i 70 pazienti che sono già stati trattati con 60 mcg di BXCL501 in TRANQUILITY I e II. La Società prevede inoltre di discutere i dettagli del requisito dei dati di sicurezza a lungo termine in un futuro incontro con l'FDA.