bluebird bio, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato LYFGENIA? (lovotibeglogene autotemcel), noto anche come lovo-cel, per il trattamento della malattia a cellule falciformi in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con una storia di eventi vaso-occlusivi (VOE). Questa approvazione segna anche la terza terapia genica ex vivo di bluebird approvata dalla FDA per una malattia genetica rara e la seconda approvazione della FDA per un disturbo ereditario dell'emoglobina, consolidando la posizione di leader nella terapia genica.

LYFGENIA sarà disponibile presso la rete consolidata di Centri di Trattamento Qualificati (QTC) di bluebird bio, che ricevono una formazione specializzata per somministrare terapie geniche complesse come LYFGENIA. Le informazioni sulla rete di QTC di bluebird, così come l'assistenza personalizzata incentrata sulle esigenze di ciascun paziente durante il suo percorso terapeutico, sono disponibili attraverso il programma di assistenza ai pazienti di bluebird, my bluebird support. Come precedentemente riferito, tre pazienti sono morti durante gli studi clinici di LYFGENIA; uno per morte cardiaca improvvisa dovuta alla malattia di base e due per leucemia mieloide acuta, trattati con una versione precedente di LYFGENIA che utilizzava un processo di produzione e una procedura di trapianto diversi.

Al momento dell'approvazione iniziale del prodotto, due pazienti trattati con una versione precedente diLYFGENIA utilizzando un nuovo processo di produzione e una nuova procedura di trapianto (Studio 1, Gruppo A) hanno sviluppato una leucemia mieloide acuta (AML). Studio di follow-up a lungo termine post-marketing: I pazienti che intendono ricevere il trattamento con LYFGENIA sono invitati a iscriversi allo studio, se disponibile, per valutare la sicurezza a lungo termine di LYFGENIA e il rischio di neoplasie che si verificano dopo il trattamento con LYFGENIA, chiamando bluebird bio al numero 1-833-999-6378. I pazienti che hanno ricevuto LYFGENIA possono risultare positivi ai test di reazione a catena della polimerasi (PCR) per l'HIV a causa del DNA provirale integrato BB305 LVV, con conseguente possibile risultato falso-positivo del test PCR per l'HIV.

Tre pazienti sono morti durante gli studi clinici di LYFGenIA; uno per morte cardiaca rapida dovuta alla malattia di base, e due per leucemia mieloide acuta che erano stati trattati con una versione successiva di LYFGENia utilizzando un processo di produzione e una procedura di trapianto diversi (Studio 1, GruppoA). Tutte le affermazioni che non sono affermazioni di fatti storici sono, o possono essere considerate, affermazioni previsionali, come le affermazioni relative al potenziale terapeutico di LYFGENIA, compreso l'impatto trasformativo e potenzialmente curativo che può avere per i pazienti; la commercializzazione di LYFGENia, compresa, a titolo esemplificativo, la sua disponibilità, e la relativa tempistica, presso i QTC; e la disponibilità dei servizi offerti dal mio programma di supporto bluebird per sostenere il trattamento dei pazienti. Questi rischi e incertezze includono, ma non si limitano a: ritardi e sfide nella commercializzazione e nella produzione dei prodotti di bluebird; i costi interni ed esterni richiesti per le attività in corso e pianificate di bluebird, e il conseguente impatto sulle spese e sull'uso della liquidità, sono stati, e potrebbero essere in futuro, più alti rispetto a quelli del primo semestre dell'anno.