bluebird bio, Inc. ha annunciato che al 65° Meeting ed Esposizione Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) saranno presentati nuovi dati di follow-up a lungo termine sull'efficacia, la sicurezza e la qualità di vita correlata alla salute (HRQoL) dei suoi programmi di terapia genica con vettori lentivirali (LVV) in pazienti affetti da malattia a cellule falciformi con una storia di eventi vaso-occlusivi e in pazienti con beta-talassemia che necessitano di trasfusioni regolari di globuli rossi. bluebird bio presenterà dati di follow-up aggiornati per lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) nei pazienti degli studi HGB-206 Gruppo C e HGB-210 con malattia a cellule falciformi, seguiti fino a 60 mesi (mediana di 35,5 mesi).5 mesi), dimostrando una produzione sostenuta di emoglobina AT87Q e una risoluzione quasi completa degli eventi vaso-occlusivi (VOE) e dei VOE gravi, oltre a miglioramenti sostenuti nella HRQoL. Il regime di trattamento lovo-cel riflette in gran parte gli effetti collaterali noti del prelievo di cellule staminali ematopoietiche e del regime di condizionamento con busulfano e della malattia falciforme sottostante.

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha precedentemente accettato la richiesta di licenza biologica (BLA) di lovo-cel per la revisione prioritaria e ha fissato la data obiettivo del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 20 dicembre 2023. beti-cel è stato approvato dalla FDA nell'agosto 2022 ed è disponibile in commercio negli Stati Uniti come ZYNTEGLO. Una volta che i pazienti hanno il gene della globina bA-T87Q, i loro globuli rossi (RBC) possono produrre emoglobina anti-sickling (HbAT87Q) che diminuisce la proporzione di HbS, con l'obiettivo di ridurre gli RBC sickled, l'emolisi e altre complicazioni.

Il programma di sviluppo clinico di bluebird bio per lovo-cel comprende la Fase 1/2 HGB-205 completata e gli studi di Fase 1/2 HGB -206 e Fase 3 HGB-210 in corso. bluebird bio sta anche conducendo uno studio di follow-up di sicurezza ed efficacia a lungo termine (LTF-307) per le persone trattate con lovo-cel negli studi clinici sponsorizzati da bluebird bio. La Food and Drug Administration statunitense ha accettato la richiesta di licenza biologica (BLA) di lovo-cel per l'esame prioritario e ha fissato la data di scadenza del Prescription Drug User Fee act (PDUFA) al 20 dicembre 2023.)

L'FDA ha precedentemente concesso a lovo-cel la designazione di farmaco orfano, la designazione fast track, la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) e la designazione di malattia pediatrica rara. Questi rischi includono, ma non si limitano a: possono verificarsi ulteriori ritardi nello sviluppo dei programmi, compresa l'imposizione di nuove restrizioni cliniche, che possono avere un impatto sulla capacità di rispettare le tempistiche previste e aumentare i costi; il rischio che i risultati di efficacia e sicurezza degli studi clinici precedenti e in corso non continuino o non si vedano in ulteriori pazienti trattati con i candidati al prodotto; il rischio di inserimento di oncogeni o di altre segnalazioni nei pazienti trattati con i candidati al prodotto; il rischio di inserimento di oncogeni o di altre segnalazioni.