BridgeBio Pharma, Inc. ha annunciato che i risultati positivi dello studio di Fase 3 ATTRibute-CM con acoramidis per i pazienti con ATTR-CM sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM). ATTRibute-CM è stato progettato per studiare l'efficacia e la sicurezza di acoramidis, una piccola molecola sperimentale di nuova generazione, somministrata per via orale, che stabilizza la transtiretina (TTR). Lo studio ATTRibute-CM ha dimostrato un effetto significativo del trattamento con acoramidis nell'analisi primaria che ha confrontato, in modo gerarchico, la mortalità per tutte le cause (ACM), il ricovero ospedaliero legato all'apparato cardiovascolare (CVH), il proormone N-terminale del peptide natriuretico cerebrale (NT-proBNP) e la distanza di cammino di 6 minuti (6MWD).

I risultati presentati nel NEJM supportano l'acoramide come opzione di trattamento efficace e sicura per i pazienti con ATTR-CM e rafforzano l'ipotesi che una maggiore stabilizzazione della TTR possa essere associata a migliori risultati clinici. Ulteriori risultati della pubblicazione includono: La maggior parte dei confronti nell'analisi gerarchica primaria (58% nel Win Ratio associato) è stata determinata dai primi due componenti di ACM e CVH; la significatività statistica è stata raggiunta anche con un test F-S con questi due parametri di esiti cardiovascolari da soli Il beneficio statisticamente significativo del trattamento è stato osservato per la variazione dal basale della 6MWD, del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) e della TTR sierica Il tasso di sopravvivenza a 30 mesi osservato, pari al 74,3% nel braccio placebo di ATTRibute-CM, è superiore al tasso di sopravvivenza a 30 mesi osservato, pari al 70,5% nel braccio combinato tafamid.5% nei bracci di trattamento combinato con tafamidis di ATTR-ACT, l'unico studio sugli esiti cardiovascolari precedentemente riportato nell'ATTR-CM Come punto di riferimento contemporaneo per contestualizzare il tasso di sopravvivenza dell'80,7% nel braccio di trattamento di ATTRibute-CM, i dati recenti dell'Amministrazione della Sicurezza Sociale degli Stati Uniti hanno stimato la sopravvivenza a 30 mesi del paziente. Social Security Administration hanno stimato la sopravvivenza a 30 mesi all'85% in una coorte della popolazione generale corrispondente all'età. Allo stesso modo, il tasso annualizzato di CVH nel braccio di trattamento di ATTRibute-CM, pari a 0,29, può essere considerato nel contesto dei dati sul tasso annuo di ospedalizzazione globale, pari a 0,26 nella popolazione statunitense di Medicare. La TTR sierica è stata prontamente e costantemente elevata durante tutto lo studio nei pazienti che hanno ricevuto acoramidis, come risultato della stabilizzazione quasi completa della proteina Acoramidis è stato ben tollerato, senza che siano stati identificati segnali di sicurezza di potenziale preoccupazione clinica La Società ha presentato una New Drug Application alla FDA statunitense nel 2023 e intende presentare ulteriori richieste di autorizzazione all'immissione in commercio agli enti regolatori nel 2024.