Bristol Myers Squibb ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha raccomandato l'approvazione di Breyanzi (lisocabtagene maraleucel; liso-cel), una terapia a base di cellule T con recettore dell'antigene chimerico (CAR) diretta da CD19 per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivato o refrattario (R/R), linfoma primario mediastinico a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma follicolare di grado 3B (FL3B) dopo due o più linee di terapia sistemica. La raccomandazione del CHMP sarà ora rivista dalla Commissione Europea (CE), che ha l'autorità di approvare i farmaci per l'Unione Europea (UE). Il CHMP ha adottato un parere positivo sulla base dei risultati di TRANSCEND NHL 001, lo studio pivotale di pazienti con LBCL R/R dopo almeno due terapie precedenti, e dei dati aggiuntivi dello studio TRANSCEND WORLD. Gli studi hanno valutato pazienti con DLBCL R/R, PMBCL e FL3B, compresi quelli con un'ampia gamma di istologie e malattie ad alto rischio, e pazienti che hanno ricevuto Breyanzi in regime di ricovero e ambulatoriale. TRANSCEND NHL 001 è uno studio in aperto, multicentrico, pivotale di fase 1 condotto negli Stati Uniti (USA) per determinare la sicurezza, l'attività antitumorale e la farmacocinetica di Breyanzi in pazienti con LBCL R/R, compresi DLBCL, linfoma a cellule B di alto grado (HGL), PMBCL e FL3B. Le misure di esito primario includevano gli eventi avversi legati al trattamento, le tossicità dose-limitanti e il tasso di risposta obiettiva. Le misure di risultato secondarie chiave includevano il tasso di risposta completa, la durata della risposta, la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale. Il programma TRANSCEND è un ampio programma clinico che valuta Breyanzi in più indicazioni ematologiche e linee di trattamento. TRANSCEND WORLD è uno studio di fase 2 a braccio singolo, multi-corte, multicentrico, per determinare l'efficacia e la sicurezza di Breyanzi in pazienti con linfoma non-Hodgkin aggressivo a cellule B (NHL). La misura dell'esito primario era il tasso di risposta globale. Le misure di risultato secondarie includevano la sicurezza, il tasso di risposta completa, la sopravvivenza libera da eventi, la sopravvivenza libera da progressione, la sopravvivenza complessiva, la durata della risposta, la farmacocinetica e la qualità della vita correlata alla salute. Lo studio è stato condotto in Europa e Giappone. Il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) è una malattia aggressiva in rapida crescita e la forma più comune di linfoma non-Hodgkin (NHL), che rappresenta un caso su tre diagnosticati. Più di due terzi dei pazienti con DLBCL non rispondono o recidivano dopo un trattamento di seconda linea. Per i pazienti che recidivano o non rispondono alle terapie iniziali, le opzioni di trattamento convenzionali che forniscono una remissione duratura sono limitate e l'aspettativa di vita mediana è di circa sei mesi, lasciando un bisogno critico di nuove terapie.