Bristol Myers Squibb ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l'approvazione accelerata di Breyanzi® (lisocabtagene maraleucel; liso-cel), una terapia a base di cellule T con recettore chimerico dell'antigene (CAR) diretto verso il CD19, per il trattamento di pazienti adulti con leucemia linfocitica cronica (LLC) o linfoma linfocitico di piccole dimensioni (SLL) recidivati o refrattari, che hanno ricevuto almeno due linee di terapia precedenti, tra cui un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) e un inibitore del linfoma a cellule B 2 (BCL-2). Questa indicazione è approvata con approvazione accelerata in base al tasso di risposta e alla durata della risposta. Il proseguimento dell'approvazione per questa indicazione può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi di conferma.

Nella CLL o SLL R/R, Breyanzi viene somministrato attraverso un processo di trattamento che culmina in un'infusione unica* con una dose singola contenente da 90 a 110 x 106 cellule T vitali CAR-positive. Si prega di consultare la sezione Importanti informazioni sulla sicurezza qui di seguito, che include le AVVERTENZE bollate per Breyanzi relative alla Sindrome da rilascio di citochine (CRS), alle tossicità neurologiche e alle neoplasie ematologiche secondarie. La LLC e la SLL sono tra i tipi di linfoma a cellule B più comuni.

I trattamenti per le persone affette da CLL o SLL consistono principalmente in terapie mirate, tra cui gli inibitori di BTK e BCL-2. Tuttavia, i pazienti spesso sperimentano una ricaduta o una malattia. Tuttavia, i pazienti spesso hanno una ricaduta o diventano refrattari dopo il trattamento di prima linea con queste terapie e non esiste uno standard di cura stabilito per i pazienti con CLL o SLL a doppia esposizione. Dopo una ricaduta o una refrattarietà a queste terapie, i pazienti hanno poche opzioni e scarsi risultati, compresa la mancanza di risposte complete durature.

Lo studio di Fase 1/2 in aperto, a braccio singolo TRANSCEND CLL 004 è stato il primo studio multicentrico pivotal a valutare una terapia con cellule CAR T in pazienti con CLL o SLL recidivata o refrattaria. Il tasso di CR associato al trattamento con Breyanzi è stato del 20% (95% CI: 11,1-31,8). Tra i pazienti che hanno ottenuto una CR, la durata mediana della risposta non è stata raggiunta (95% CI: 15 mesi-NR) al momento del cutoff dei dati.

Tra tutti i responder (ORR = 45%; 95% CI: 32,3-57,5), la durata mediana della risposta era di 35,3 mesi (95% CI: 12,4-NR). Sono stati osservati alti tassi di negatività della malattia minima residua (MRD) nei pazienti trattati con Breyanzi che hanno ottenuto una CR, con un tasso di negatività MRD del 100% nel sangue (95% CI: 75,3-100) e del 92,3% nel midollo osseo (95% CI: 64-99,8). Tra gli 89 pazienti dello studio trattati con Breyanzi, le occorrenze della sindrome da rilascio di citochine (CRS) e degli eventi neurologici (NE) erano per lo più di basso grado.

La CRS di qualsiasi grado si è verificata nell'83% dei pazienti, mentre la CRS di grado 3 si è verificata nel 9% dei pazienti. Non sono stati riportati eventi CRS di grado 4/5. Le NE di qualsiasi grado sono state riportate nel 46% dei pazienti, con NE di grado 3 riportate nel 20% dei pazienti e un caso di NE di grado 4 riportato.

Non sono state segnalate NE di grado 5. Bristol Myers Squibb offre vari programmi e risorse per rispondere alle esigenze dei pazienti e dei caregiver, e fornisce un supporto che consente l'accesso alle terapie, compresa Breyanzi. Bristol Myers Squibb supporta anche l'esperienza terapeutica del paziente e del medico, fornendo Cell Therapy 360, una piattaforma di servizi digitali, che ottimizza l'accesso alle informazioni rilevanti, agli aggiornamenti sulla produzione e al supporto del paziente e del caregiver.