Bristol Myers Squibb ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso l'approvazione accelerata per Breyanzi® (lisocabtagene maraleucel; liso-cel), una terapia a base di cellule T chimeriche con recettore dell'antigene CD19 (CAR), per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare (FL) recidivato o refrattario, che hanno ricevuto due o più linee precedenti di terapia sistemica. Questa indicazione è approvata con approvazione accelerata in base al tasso di risposta e alla durata della risposta. Il proseguimento dell'approvazione per questa indicazione può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi di conferma.

Breyanzi è anche ora incluso nelle Linee Guida di Pratica Clinica in Oncologia del National Comprehensive Cancer Network (NCCN®) per i linfomi a cellule B come raccomandazione di Categoria 2A per la terapia di terza linea e successive per FL recidivato o refrattario. FL recidivato o refrattario, Breyanzi viene somministrato come infusione una tantum con una singola dose contenente da 90 a 110 x 106 cellule T vitali CAR-positive. Storicamente, la fibrillazione atriale è stata considerata una malattia incurabile e i pazienti hanno spesso una ricaduta dopo la terapia di prima linea, con un peggioramento della prognosi dopo ogni successiva ricaduta.

Nonostante i progressi nel trattamento, rimane un bisogno insoddisfatto di ulteriori opzioni che offrano intervalli senza trattamento con risposte complete e durature. Lo studio di Fase 2 TRANSCEND FL ha incluso il più grande set di analisi primaria di pazienti con FL recidivato o refrattario di uno studio clinico che valuta una terapia con cellule CAR T in questa popolazione di pazienti. In base alle Informazioni sulla prescrizione negli Stati Uniti (USPI), nei pazienti trattati con Breyanzi in terza linea e inclusi nel set di analisi di efficacia primaria (n=94), il tasso di risposta globale (ORR) è stato del 95,7% (95% CI: 89,5-98,8).

L'ORR è stato definito come la percentuale di pazienti che hanno ottenuto una risposta parziale o completa secondo i criteri di Lugano, valutati da un Comitato di Revisione Indipendente (IRC). Il tasso di risposta completa (CR) è stato del 73,4% (95% CI: 63,3-82,0) e richiedeva una biopsia del midollo osseo negativa per la conferma. Le risposte sono state rapide e durature, con un tempo mediano alla risposta di un mese (range: 0,6-3,3) e una durata mediana della risposta (DOR) non raggiunta (95% CI: 18,04-NR), con l'80,9% dei responder che sono rimasti in risposta a 12 mesi e il 77,1% dei responder che sono rimasti in risposta a 18 mesi.

I risultati dell'analisi primaria di TRANSCEND FL, presentati alla 2023 International Conference on Malignant Lymphoma, hanno mostrato un ORR del 97% (95% CI: 91,6-99,4; p unilaterale < 0,0001) nei pazienti valutabili in base all'efficacia (n=101), con il 94% dei pazienti che hanno raggiunto una CR (95% CI: 87,5-97,8; p unilaterale < 0,0001). Breyanzi ha mostrato un profilo di sicurezza coerente e, in tutti gli studi clinici, la sindrome da rilascio di citochine (CRS) di qualsiasi grado si è verificata nel 53% dei pazienti, compresa la CRS di grado >3 nel 4% dei pazienti. Il tempo mediano di insorgenza è stato di 5 giorni (range: da 1 a 63 giorni).

Eventi neurologici (NE) di qualsiasi grado si sono verificati nel 31% dei pazienti, con NE di grado >3 nel 10% dei pazienti. Il tempo mediano alla comparsa dei NE è stato di 8 giorni (intervallo: da 1 a 63 giorni). Il profilo di sicurezza di Breyanzi consente l'opzione del trattamento e della gestione ambulatoriale dei pazienti.

I pazienti dello studio TRANSCEND FL sono stati trattati in regime di ricovero e ambulatoriale. Bristol Myers Squibb offre vari programmi e risorse per rispondere alle esigenze dei pazienti e dei caregiver, e fornisce un supporto che consente l'accesso alle terapie, compresa Breyanzi. Bristol Myers Squibb supporta anche l'esperienza terapeutica del paziente e del medico, fornendo Cell Therapy 360, una piattaforma di servizi digitali, che ottimizza l'accesso alle informazioni rilevanti, agli aggiornamenti sulla produzione e al supporto del paziente e del caregiver.