Cassava Sciences, Inc. ha riferito i risultati di uno studio clinico di sicurezza della durata di due anni su simufilam, un farmaco orale sperimentale per il trattamento della demenza della malattia di Alzheimer. Lo studio ha arruolato oltre 200 pazienti con Alzheimer da lieve a moderato ed è consistito in due fasi di trattamento in aperto e in una fase di sospensione randomizzata, controllata con placebo. I cambiamenti medi nei punteggi ADAS-Cog, dal basale al mese 24, indicano quanto segue: I pazienti con malattia di Alzheimer lieve che hanno ricevuto il trattamento con simufilam in modo continuativo per due anni (n=47) non hanno avuto alcun declino nei punteggi ADAS-Cog (± 1,51 SE) come gruppo.

I pazienti con Alzheimer lieve che hanno ricevuto il trattamento con simufilam in modo non continuativo (n=40) hanno registrato un calo di 1 punto nell'ADAS-Cog (± 1,65 SE) come gruppo. Il trattamento non continuativo consisteva in un anno di farmaco in aperto, sei mesi di placebo e sei mesi di nuovo di farmaco in aperto. Nei pazienti con Alzheimer lieve, la maggiore separazione tra i gruppi di trattamento continuo e non continuo si è verificata al termine della fase di sospensione di 6 mesi randomizzata e controllata con placebo.

I pazienti con Alzheimer moderato che hanno ricevuto un trattamento continuo con simufilam per due anni (n=32) hanno subito un calo di 11,05 punti sull'ADAS-Cog (± 1,91 SE) come gruppo. Si trattava di uno studio di sicurezza di 24 mesi (NCT04388254). Includeva un endpoint di efficacia esplorativo prespecificato di variazione media dei punteggi ADAS-Cog11.

Lo studio ha arruolato oltre 200 pazienti con malattia di Alzheimer lieve-moderata (MMSE 16-26), reclutati in 16 siti clinici statunitensi. Lo studio di sicurezza è stato condotto in tre fasi continue: una fase di trattamento in aperto di 12 mesi, seguita da una fase di astinenza di 6 mesi randomizzata e controllata con placebo1, seguita da altri 6 mesi di trattamento in aperto. I partecipanti allo studio hanno ricevuto simufilam compresse orali da 100 mg due volte al giorno nelle fasi di trattamento in aperto, e simufilam o un placebo corrispondente durante la fase di sospensione randomizzata.

Tutti i partecipanti allo studio che hanno completato 12 mesi di trattamento in aperto con simufilam erano idonei a partecipare alla fase di astinenza di 6 mesi randomizzata e controllata con placebo. Allo stesso modo, tutti i partecipanti allo studio che hanno completato la fase di astinenza randomizzata e controllata con placebo erano idonei a partecipare ad altri 6 mesi di trattamento in aperto. L'Alzheimer è una malattia degenerativa del cervello.

Nel corso del tempo, la cognizione di un paziente peggiora progressivamente, man mano che la malattia si fa sentire. La letteratura scientifica suggerisce che i pazienti con Alzheimer lieve subiscono un declino medio di gruppo di circa 3 punti all'anno sulla scala ADAS-Cog. Con la progressione della malattia, i pazienti passano da una forma lieve a una moderata e, infine, a una grave.

Il declino cognitivo diventa più pronunciato, e presumibilmente più difficile da trattare, nelle fasi avanzate della malattia. I pazienti con malattia di Alzheimer lieve (n=87) sono entrati nello studio in aperto con MMSE 21-26, con dieci eccezioni.2 I pazienti con Alzheimer moderato sono entrati nello studio in aperto con MMSE 16-20, con un paziente che è entrato con MMSE 15. I pazienti con Alzheimer lieve che hanno ricevuto simufilam per 24 mesi continui (n=47) hanno mostrato un cambiamento medio di 0,07 punti sull'ADAS-Cog11 (± 1,51 SE), dal basale al mese 24, come gruppo.

I pazienti con Alzheimer lieve che hanno ricevuto 12 mesi di simufilam in aperto, seguiti da placebo nella fase di sospensione di 6 mesi randomizzata e controllata con placebo, seguita da altri 6 mesi di simufilam in aperto (n=40), sono diminuiti in media di 1,04 punti sull'ADAS-Cog11 (± 1,65 SE), dal basale al mese 24, come gruppo.