Catalyst Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha accettato per la revisione la Domanda Integrativa di Nuovo Farmaco ("sNDA") dell'Azienda per aumentare il dosaggio massimo giornaliero indicato di FIRDAPSE®? (amifampridina) Compresse 10 mg da 80 mg a 100 mg per il trattamento della sindrome miastenica di Lambert-Eaton ("LEMS"). L'Agenzia ha assegnato una data di azione del Prescription Drug User Fee Act ("PDUFA") al 4 giugno 2024.

FIRDAPSE è attualmente approvato negli Stati Uniti per il trattamento della LEMS negli adulti e nei bambini dai sei ai nove anni. La sindrome miastenica di Lambert-Eaton, o LEMS, è una rara malattia neuromuscolare autoimmune caratterizzata principalmente da debolezza muscolare degli arti. L'acetilcolina è il neurotrasmettitore responsabile della contrazione dei muscoli e il mancato rilascio di una quantità sufficiente di questo neurotrasmettitore provoca la debolezza muscolare nei pazienti LEMS.

Inoltre, la LEMS è spesso associata a una neoplasia sottostante, più comunemente un tumore polmonare a piccole cellule, e in alcuni individui la LEMS è il primo sintomo di tale neoplasia.