Celltrion Healthcare ha presentato i dati di Fase III degli studi clinici LIBERTY-CD e LIBERTY-UC, per il trattamento sperimentale di infliximab sottocutaneo (SC) nella malattia infiammatoria intestinale (IBD), in occasione della Settimana Europea di Gastroenterologia (UEG) 2023 a Copenhagen. I risultati degli studi LIBERTY, presentati durante un simposio satellite, hanno valutato l'efficacia di infliximab SC rispetto al placebo nei pazienti con malattia di Crohn (CD) o colite ulcerosa (UC) da moderatamente a gravemente attiva. L'infliximab SC aveva un profilo di sicurezza simile al placebo durante il periodo di mantenimento.

La percentuale di pazienti che hanno sperimentato eventi avversi (AEs), AEs gravi, infezioni nei gruppi di infliximab SC e placebo erano generalmente comparabili. Non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza. LIBERTY-CD e LIBERTY-UC sono studi registrativi attualmente in fase di revisione da parte della FDA statunitense come parte di una richiesta di licenza biologica (BLA).

Se approvato dalla FDA, CT-P13 SC sarebbe la prima formulazione sottocutanea di infliximab. Le analisi post-hoc degli studi LIBERTY-CD e LIBERTY-UC sono state presentate come poster alla Settimana UEG 2023. La prima analisi post-hoc ha esaminato il possibile uso del trattamento con infliximab SC senza immunosoppressori e la seconda ha valutato l'escalation della dose nei pazienti con perdita di risposta al trattamento.

La prima analisi post-hoc sostiene l'efficacia e la sicurezza di infliximab SC come monoterapia senza immunosoppressori per i pazienti con CD e UC. Dopo 54 settimane, non ci sono state differenze statistiche nei risultati di efficacia tra la monoterapia e la terapia combinata con immunosoppressori. Anche il profilo di sicurezza complessivo durante il periodo di mantenimento era paragonabile tra i due gruppi, suggerendo un beneficio limitato della terapia combinata con immunosoppressori per i pazienti IBD trattati con infliximab SC.

La seconda analisi post-hoc ha valutato l'impatto dell'escalation della dose di infliximab SC nella gestione della perdita di risposta al trattamento nei pazienti con IBD. La dose raccomandata per l'infliximab sottocutaneo è di 120 mg una volta ogni 2 settimane. I risultati esplorativi suggeriscono che l'escalation della dose da 120 mg a 240 mg ogni due settimane può ripristinare l'efficacia, mentre i profili di sicurezza, tra cui l'immunogenicità e il tasso di incidenza degli eventi avversi, hanno dimostrato di essere comparabili tra i pazienti con o senza escalation della dose.

In entrambi gli studi sull'UC e sulla CD, i pazienti hanno mostrato un miglioramento in termini di remissione clinica [24,7% (20/81) nell'UC e 53,8% (21/39) nella CD] o di risposta endoscopica [28,2% (11/39) nella CD] dopo l'escalation della dose. Rispetto alle prime visite di escalation della dose, i pazienti in escalation della dose hanno avuto una riduzione statisticamente significativa del punteggio Mayo modificato (nell'UC) e del punteggio CDAI (nella CD) alla 54a settimana. In una presentazione separata alla Settimana UEG 2023, sono stati valutati i dati del mondo reale sul passaggio da infliximab endovenoso (IV) a infliximab SC.

I risultati possono aiutare a sostenere l'applicazione pratica di questa innovazione. La Commissione Europea ha autorizzato CT-P13 SC nel 2020 per molteplici indicazioni, tra cui CD e UC. La decisione di approvazione della FDA per CT-P13 SC è prevista per il quarto trimestre del 2023.