Cellular Biomedicine Group Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso a C-CAR039, una nuova terapia CAR-T autologa bi-specifica che mira agli antigeni CD19 e CD20, sia la Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation che la Fast Track Designation per il trattamento di pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato o refrattario (r/r DLBCL). I primi risultati clinici di C-CAR039 da uno studio avviato dall'investigatore (IIT) condotto in più siti in Cina dimostrano un'efficacia entusiasmante e dati di sicurezza favorevoli di C-CAR039 nel NHL a cellule B r/r. Al 20 aprile 2021, un totale di 34 pazienti ha ricevuto la terapia cellulare C-CAR039, con 28 pazienti valutabili per le analisi di sicurezza e 27 pazienti valutabili per le analisi di efficacia. L'età mediana dei pazienti era di 55,5 anni e il 75% aveva un cancro di Ann Arbor in stadio III/IV. I pazienti avevano una mediana di tre linee di terapia precedenti. La terapia ponte era stata data al 17,9% dei pazienti. Il miglior tasso di risposta globale (ORR) è stato riportato al 92,6%, con un tasso di risposta completa (CRR) dell'85,2%. I pazienti hanno avuto un tempo mediano di risposta di 1,0 mesi, e ad un follow-up mediano di 7 mesi, il 74,1% dei pazienti ha continuato ad essere in remissione completa. Il tasso di sopravvivenza libera da progressione stimato a 6 mesi era dell'83,2% (95% CI, 69,1%-100,0%). La sindrome da rilascio di citochine (CRS) si è verificata nel 96% dei pazienti. Il 92% della CRS era di grado 1/2 e solo 1 paziente aveva una CRS di grado 3. La sindrome di neurotossicità associata alle cellule effettrici immunitarie si è verificata al grado 1 in 2 pazienti e nessun evento neurologico di grado 2 riportato nello studio.