Celon Pharma S.A. annuncia risultati solidi e positivi della sperimentazione clinica di Fase 2 per il suo inibitore della PDE10A (CPL?36), un nuovo antipsicotico orale da assumere una volta al giorno. Miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente significativi nell'endpoint primario della sottoscala positiva della PANSS sono stati osservati in entrambe le dosi testate di CPL?36, con un effetto dose-risposta. La direzione prevede di discutere questi risultati molto incoraggianti con le agenzie regolatorie per far avanzare CPL?36 verso gli studi registrativi e le approvazioni di marketing globali.

Inoltre, CPL?36 è in fase di studio come potenziale trattamento per la discinesia indotta da levodopa nella malattia di Parkinson, con risultati di Fase 2 che dovrebbero essere comunicati nel quarto trimestre del 2024. Lo studio di Fase 2 di CPL?36 è stato uno studio clinico internazionale, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, condotto su un gruppo di 189 pazienti adulti ricoverati a causa di schizofrenia acuta. CPL?36 è stato somministrato per 4 settimane in due dosi di 20 e 40 mg una volta al giorno ed è stato controllato con placebo in un rapporto di 1:1:1. La gravità dei pazienti al basale era da moderata a grave, caratterizzata da un punteggio totale PANSS di circa 106.

I pazienti sono stati sottoposti a screening per un massimo di 10 giorni e poi sono stati randomizzati e trattati per un periodo di quattro settimane, durante il quale la valutazione dell'endpoint primario è stata condotta al 28° giorno. Alla Settimana 4 di trattamento, la riduzione del punteggio positivo della sottoscala PANSS, che costituiva l'endpoint primario dello studio, era di 3,7 unità dal basale nella dose da 20 mg (differenza media LS dal placebo, p < 0,001, Cohen d: 0,73), e di 6,3 unità nella dose da 40 mg (differenza media LS dal placebo, p < 0,001, Cohen d: 1,38). Per il punteggio PANSS totale alla settimana 4 di trattamento (un endpoint secondario chiave), la dose da 20 mg di CPL?36 ha dimostrato una riduzione di 9,7 unità dal basale rispetto al placebo (differenza media LS dal placebo, p < 0,001, Cohen d: 0,77), e di 16,4 unità nella dose da 40 mg (differenza media LS dal placebo, p < 0,001, Cohen d: 1,47).

Altri endpoint secondari dello studio includevano gli effetti del CPL?36 sul miglioramento clinico complessivo delle prestazioni e del funzionamento cognitivo, come il miglioramento della Clinical Global Impression Scale (CGI-I), la Brief Assessment of Cognition in Schizophrenia (BACS) e il numero di partecipanti che si ritirano a causa di eventi avversi (AE). Anche i risultati di tutti questi endpoint sono stati positivi. La tollerabilità del farmaco è stata favorevole, con la maggior parte degli eventi avversi emergenti dal trattamento caratterizzati come lievi.

Le esacerbazioni della schizofrenia hanno rappresentato gli eventi avversi gravi più comuni potenzialmente correlati al farmaco (1,5% nel gruppo placebo, 1,8% nel gruppo 20 mg e 3,1% nel gruppo 40 mg). L'interruzione del trattamento a causa di eventi avversi probabilmente correlati al farmaco si è verificata nel 3,1% dei pazienti nel gruppo placebo, nello 0% dei pazienti nel gruppo 20 mg e nel 7,7% dei pazienti nel gruppo 40 mg.