Charles River Laboratories International, Inc. annuncia una collaborazione per la terapia genica delle malattie rare con Axovia Therapeutics
09 aprile 2024 alle 14:00
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Charles River Laboratories International, Inc. ha annunciato una collaborazione con Axovia Therapeutics Ltd. per lo sviluppo e la produzione a contratto di DNA plasmidico (CDMO). Charles River produrrà un plasmide di interesse genico di alta qualità (HQ) per sostenere lo sviluppo delle terapie geniche di Axovia per le ciliopatie, tra cui la Sindrome di Bardet-Biedl (BBS), una condizione con opzioni terapeutiche limitate e senza cura. Il programma principale di Axovia, AXV101, è una terapia genica basata su un virus adeno-associato (AAV9) che mira alla distrofia retinica associata alla BBS. Negli studi preclinici per la BBS, la nuova terapia genica ha modificato la malattia di base, salvando la perdita della vista arrestando la degenerazione retinica, fermando l'aumento di peso indotto dalla BBS e lo sviluppo dell'obesità.
Axovia ha ottenuto dalla FDA la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara. Axovia si avvarrà della piattaforma plasmidica consolidata di Charles River, eXpDNA?, e dell'esperienza di primo piano nella produzione di DNA plasmidico, compreso il plasmide HQ, che combina le caratteristiche chiave della produzione secondo le buone pratiche di fabbricazione (GMP) con una tempistica rapida, per accelerare i tempi della clinica. Negli ultimi anni, Charles River ha ampliato in modo significativo il suo portafoglio di terapia cellulare e genica, per semplificare le complesse catene di fornitura e soddisfare la crescente domanda di servizi di DNA plasmidico, vettori virali e terapia cellulare.
In combinazione con le capacità di analisi dell'azienda, Charles River offre una soluzione completa di terapie avanzate "dal concetto alla cura".
Charles River Laboratories International, Inc. è specializzata nello sviluppo di prodotti e servizi nel campo della ricerca e dello sviluppo di farmaci non clinici per aziende farmaceutiche, agenzie governative e istituzioni accademiche. Le vendite nette sono suddivise per attività come segue: - servizi di scoperta e valutazione della sicurezza (63,4%): servizi di scoperta per l'identificazione, lo screening e la selezione dei composti principali per lo sviluppo di nuovi candidati farmaci, e test in vivo e in vitro, compresi studi farmacocinetici, bioanalitici, metabolici, tossicologici e patologici, per la valutazione della sicurezza di prodotti farmaceutici, dispositivi medici, prodotti per la salute animale, prodotti chimici e agrochimici e biocidi; - sviluppo e vendita di modelli di ricerca e servizi correlati (19,2%): topi, ratti, modelli immunodeficienti, conigli, cavie, criceti, ecc. Il Gruppo offre anche cellule primarie e prodotti specializzati (prodotti per la bioconservazione, terreni di congelamento per le colture cellulari, antigeni, peptidi, modelli di topi umanizzati, ecc; - sviluppo di soluzioni utilizzate nei processi di produzione di farmaci (17,5%): prodotti e servizi per test microbiologici, test in vitro, test di endotossina, identificazione microbica, sviluppo, produzione di vaccini aviari, ecc. Il gruppo offre anche servizi di produzione a contratto per terapie cellulari e geniche. Le vendite nette si suddividono per fonte di reddito tra vendite di servizi (83,3%) e vendite di prodotti (16,7%). Le vendite nette sono distribuite geograficamente come segue: Stati Uniti (56,8%), Europa (26%), Canada (11,8%), Asia/Pacifico (4,9%) e altro (0,4%).
CHARLES RIVER LABORATORIES INTERNATIONAL, INC. 
